Dompé ha annunciato di essere tra i nove beneficiari selezionati dall’Fda statunitense per il Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV), il programma che premia le aziende impegnate nello sviluppo di terapie innovative per bisogni medici non soddisfatti
Dompé ha annunciato di essere tra i nove beneficiari selezionati dall’Fda statunitense per il Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV), il programma che premia le aziende impegnate nello sviluppo di terapie innovative per bisogni medici non soddisfatti. Si tratta dell’unica realtà scelta nell’ambito delle patologie oculari.
Il riconoscimento consente a Dompé di accedere a un iter accelerato per la revisione regolatoria: il tempo standard per la valutazione della domanda di autorizzazione alla commercializzazione viene infatti ridotto da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi.
L’azienda intende utilizzare il voucher per la Biologics License Application (BLA) relativa alla formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (Cenegermin-bkbj) destinata al trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION).
La piattaforma intranasale di NGF di Dompé rappresenta un approccio terapeutico brevettato e non invasivo, che si basa sulla scoperta del Nerve Growth Factor da parte della neurobiologa Rita Levi-Montalcini e del biochimico Stanley Cohen, premiata con il Nobel nel 1986.
“Il CNPV rappresenta un’opportunità strategica per accelerare l’accesso a terapie trasformative per pazienti con bisogni clinici insoddisfatti come quelli affetti da NAION,” ha dichiarato Sergio Dompé, Executive President dell’azienda. “Dopo il successo di Oxervate, la prima terapia a base di NGF approvata per la cheratite neurotrofica, stiamo ora sviluppando una nuova formulazione intranasale per oltrepassare la barriera emato-encefalica e ridefinire le prospettive della neuro-oftalmologia.”
La NAION è la forma più comune di neuropatia ottica acuta negli adulti sopra i 50 anni, causata da un’improvvisa riduzione del flusso sanguigno al nervo ottico, con perdita visiva spesso permanente. Negli Stati Uniti si stimano circa 6.000 nuovi casi l’anno, un numero in crescita con l’aumento dell’età media e delle patologie correlate come diabete, ipertensione e apnea notturna. Ad oggi non esistono trattamenti approvati in grado di ripristinare la vista o prevenirne il peggioramento.
“Siamo entusiasti della possibilità di accelerare lo sviluppo di una potenziale soluzione terapeutica per una condizione che può portare a grave disabilità visiva,” ha commentato Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé.
L’azienda sta pianificando uno studio registrativo di fase avanzata che coinvolgerà oltre 130 centri in 16 Paesi, con l’obiettivo di valutare l’efficacia del NGF intranasale nel preservare e migliorare la funzione visiva nei pazienti colpiti da NAION.