A Palazzo Verità Poeta la cerimonia finale del prestigioso Prix Galien Italia, un’iniziativa nata in Francia negli anni ’70 e oggi considerata alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico
Si è tenuta presso il Palazzo Verità Poeta la cerimonia finale del prestigioso Prix Galien Italia, un’iniziativa nata in Francia negli anni ’70 e oggi considerata alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico.
E’ utile ricordare che non c’è un’unica azienda vincitrice per il Prix Galien Italia, bensì dei vincitori per ciascuna categoria e alcune menzioni speciali.
Il Professore Emerito Pierluigi Canonico, presidente del Comitato indipendente di Esperti che ha curato le valutazioni di quest’anno, ha dichiarato: “Nel tempo, il Prix Galien si è affermato non solo come il più prestigioso riconoscimento alla ricerca e all’innovazione in campo farmacologico, ma anche come un autentico motore di crescita per la salute pubblica. Oltre al suo impatto sulla ricerca e sull’innovazione, il premio ha svolto un ruolo cruciale nel favorire l’accesso dei pazienti a terapie sempre più efficaci, sicure e sostenibili.Attraverso il riconoscimento della ricerca che coniuga eccellenza scientifica e beneficio clinico, il Prix Galien promuove una cultura della cura centrata sulla persona, richiamando l’attenzione sulla necessità di integrare le esigenze e le preferenze dei pazienti nei processi decisionali clinici e di sviluppo. Il Prix Galien aspira sempre più a essere un ponte tra la ricerca farmacologica e l’industria farmaceutica, favorendo il dialogo, la collaborazione e il trasferimento di conoscenze e innovazione dal laboratorio al paziente. È in questo equilibrio tra scienza, impresa e valore umano che risiede la sua forza e la sua attualità.”
Per questa edizione del Prix Galien Italia 2025, sono presenti 7 categorie:
• Premio per farmaco di sintesi chimica
• Premio per farmaco biologico
• Premio per farmaco o vaccino per la prevenzione e il trattamento delle principali malattie infettive
• Premio per farmaco orfano
• Premio ATMP
• Premio per farmaco chimico-biotecnologico
• Premio Real World Evidence
FARMACI VINCITORI E MENZIONI SPECIALI PER CATEGORIA
Per ciascuna categoria è indicato il prodotto vincitore e la motivazione a cura del Comitato. In alcuni casi è presente anche una menzione speciale.
FARMACO DI SINTESI CHIMICA
VINCITORE: AVAPRITINIB DI BLUEPRINT MEDICINES, A SANOFI COMPANY
avapritinib è la prima e unica terapia di precisione per la mastocitosi sistemica che colpisce specificamente la mutazione KIT D816V e rappresenta un punto di svolta nel trattamento di questa malattia rara, complessa e invalidante, mettendo a disposizione uno strumento terapeutico efficace che agendo sulla causa scatenante la malattia, comporta un miglioramento della sintomatologia e della qualità di vita.
MENZIONE SPECIALE: SOTORASIB, AMGEN
sotorasib è considerato innovativo perché è il primo inibitore covalente selettivo della mutazione KRAS G12C, storicamente considerata “undruggable” a causa della struttura della proteina e della sua elevata affinità per il GTP. È un trattamento orale che ha pertanto migliorato la gestione del carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione KRAS G12C, offrendo un’alternativa efficace a pazienti con alto bisogno clinico e senza opzioni target precedenti.
FARMACO BIOLOGICO
VINCITORE: DOSTARLIMAB, GSK
dostarlimab ha modificato il trattamento del carcinoma endometriale avanzato o ricorrente dapprima nel setting di seconda linea e più recentemente nel setting di prima linea attraverso l’applicazione di una terapia immunologica mirata per questa neoplasia. L’impiego clinico dell’anticorpo anti -PD1 nei carcinomi dell’endometrio deficienti nel meccanismo di riparazione dei mismatch, ha contribuito a determinare un effetto terapeutico elevato e di lunga durata, con impatto importante per la sopravvivenza e per la qualità della vita delle pazienti.
MENZIONE SPECIALE: EFGARTIGIMOD, ARGENX
efgartigimod rappresenta una nuova classe terapeutica per malattie autoimmuni gravi come la miastenia gravis generalizzata e la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Il suo meccanismo d’azione unico permette di agire direttamente sulla base immunologica della malattia, senza compromettere l’immunocompetenza, offrendo un cambio di paradigma rispetto alle terapie immunosoppressive tradizionali.
FARMACO ORFANO
VINCITORE: CONCIZUMAB, NOVO NORDISK
concizumab indicato nella profilassi di routine degli episodi emorragici, rappresenta un’innovazione per il trattamento dell’emofilia B con inibitori del fattore IX, perché grazie al suo particolare meccanismo d’azione, ripristina la normale generazione di trombina, bloccando l’azione del TFPI. L’efficacia dimostrata nella riduzione significativa delle emorragie con il miglioramento complessivo della qualità di vita dei pazienti, colma un importante unmet medical need
MENZIONE SPECIALE: SOTATERCEPT, MSD
sotatercept è il primo farmaco biologico con dimostrata efficacia nell’ ipertensione arteriosa polmonare. Con un meccanismo d’azione distinto da quello di altri farmaci utilizzati per la terapia di questa malattia rara, agisce sul rimodellamento vascolare che è alla base della patologia. Gli studi clinici hanno dimostrato la sua capacità di ridurre le resistenze vascolari polmonari, migliorare la funzione cardiaca, la capacità di esercizio e diminuire eventi clinici gravi.
FARMACO O VACCINO PER LE MALATTIE INFETTIVE
VINCITORE: VACCINO PER VIRUS RESPIRATORIO SINCIZIALE (ABRYSVO®), PFIZER
ABRYSVO®, è il primo e unico vaccino per il virus respiratorio sinciziale con duplice indicazione sia per gli adulti over 60 che i neonati fino a 6 mesi tramite vaccinazione materna, coprendo entrambi i sottogruppi A e B del virus; l’alta efficacia dimostrata e la protezione prolungata rappresentano un’importante innovazione per la prevenzione del virus sinciziale in due popolazioni vulnerabili, con la riduzione delle ospedalizzazioni, dello sviluppo di malattie gravi e della mortalità per infezioni respiratorie
MENZIONE SPECIALE: VACCINO PNEUMOCOCCICO 21 VALENTE, CAPVAXIVE®, MSD
CAPVAXIVE®, rappresenta un’innovazione perché risponde alle mutate esigenze epidemiologiche negli adulti, offrendo una copertura per la prevenzione delle malattie invasive pneumococciche più ampia, grazie ai suoi 21 sierotipi, dei quali 8 unici non presenti in altri vaccini e responsabili di una crescente proporzione di infezioni pneumococciche.
MEDICINALI PER TERAPIA AVANZATA (ATMP)
VINCITORE: BEREMAGENE GEPERPAVEC, KRYSTALL BIOTECH
Beremagene geperpavec rappresenta la prima terapia genica topica che agisce direttamente sulla causa genetica dell’epidermolisi bollosa distrofica, una malattia rara, grave della pelle. Agendo sulla causa della malattia ristabilisce la giunzione dermo-epidermica e consente una guarigione duratura delle ferite cutanee e una significativa riduzione della severità delle nuove lesioni. Può pertanto modificare la storia naturale della malattia, rendendo quasi normale la vita dei pazienti che ne sono affetti.
FARMACO CHIMICO BIOTECNOLOGICO
VINCITORE: BELANTAMAB MAFODOTIN – GSK
belantamab mafodotin è il primo e unico anticorpo immuno-coniugato anti-BCMA (B cell maturation antigen) sviluppato per il trattamento del mieloma multiplo a partire dalla prima recidiva di malattia che rappresenta un’opzione terapeutica efficace e tollerabile, con un’azione altamente specifica che non induce l’esaurimento delle cellule immunitarie, in un setting in cui le altre terapie determinano una risposta ancora subottimale.
REAL WORLD EVIDENCE
Due vincitori ex aequo: per questa categoria abbiamo due vincitori (in ordine alfabetico), premiati entrambi per il loro impatto positivo ritenuto essenziale dal comitato nelle evidenze real-world.
VINCITORE EX AEQUO COME MIGLIOR PREMIO REAL WORLD EVIDENCE – VACCINO HPV NONAVALENTE (GARDASIL 9®), MSD ITALIA
Gardasil 9®, in grado di proteggere contro 9 tipi di HPV responsabili del 90% dei tumori cervicali, delle lesioni precancerose e dei condilomi genitali, sta riducendo significativamente l’incidenza del cancro della cervice uterina. Il suo sviluppo si inserisce nell’obiettivo internazionale dell’OMS e nei piani oncologicI europei e nazionali di aumentare la copertura vaccinale al 90% entro il 2030 per eliminare il cancro cervicale. I robusti dati di real world evidence provenienti da paesi con programmi vaccinali consolidati, confermano la sua efficacia e sicurezza, sottolineando il ruolo chiave del vaccino nella prevenzione delle malattie HPV-correlate.
VINCITORE EX AEQUO COME MIGLIOR PREMIO REAL WORLD EVIDENCE – OSIMERTINIB, ASTRAZENECA
osimertinib rappresenta un punto di svolta nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazioni attivanti del gene EGFR, migliorando significativamente prognosi e gestione clinica. Il farmaco è progettato per inibire in maniera selettiva e irreversibile il recettore EGFR mutato, mantenendo efficacia anche in presenza della mutazione di resistenza T790M, che rappresenta uno dei principali meccanismi di fallimento delle terapie di prima e seconda generazione. La sua capacità di penetrare nel sistema nervoso centrale, agendo anche sulle metastasi cerebrali, insieme all’ampio impiego in diversi setting clinici e al profilo di tollerabilità favorevole, confermato da dati di real-world evidence, ne consolidano il ruolo di standard terapeutico a livello internazionale.
PREMIO PER LA RICERCA
Anche nell’edizione 2025 il Prix Galien Italia ha voluto mettere l’accento sull’importanza di investire nei giovani, con borse di studio dedicate a ricercatrici e ricercatori che operano nei campi della ricerca preclinica, clinica e traslazionale. Questo impegno testimonia la volontà del Premio di sostenere le nuove generazioni di scienziati e di incoraggiare la continuità dell’eccellenza nella ricerca farmacologica.
Ancora il Professor Canonico: “Il Prix Galien ha svolto un ruolo fondamentale nel promuovere una cultura di eccellenza nella ricerca farmacologica in Italia. Nel corso degli anni, il premio ha riconosciuto e celebrato i contributi straordinari di tanti giovani che, con il loro impegno e la loro visione, hanno contribuito in modo significativo ad ampliare la comprensione dei meccanismi delle malattie e a sviluppare nuove strategie terapeutiche.
Il Prix Galien ha inoltre favorito la collaborazione e la condivisione di conoscenze all’interno della comunità scientifica, creando un autentico senso di appartenenza e cooperazione che ha rappresentato un motore importante del progresso in campo biomedico e farmacologico nel nostro Paese.”
In questa edizione, il Prix Galien Italia ha assegnato tre borse di studio del valore di 3.000 euro ciascuna a giovani ricercatori e ricercatrici che svolgono la loro attività in Italia, premiando lavori di ricerca traslazionale, preclinica e clinica in ambito farmacologico.
CATEGORIA RICERCA TRASLAZIONALE
VINCITORE: PIETRO VITIELLO
AFFILIAZIONE: IFOM ETS – THE AIRC INSTITUTE OF MOLECULAR ONCOLOGY MILANO
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CATEGORIA: RICERCA PRECLINICA
VINCITRICE: GIORGIA SERENA ROSA GULLOTTA
AFFILIAZIONE: IRCCS OASI MARIA SS ONLUS, TROINA (EN)
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CATEGORIA: RICERCA CLINICA
VINCITORE: FEDERICO STELLA
AFFILIAZIONE: UNIVERSITÀ DEGLI STUDI DI MILANO