Tumore a cellule giganti tenosinoviale, arriva l’approvazione europea per vimseltinib per le forme non operabili
La Commissione Europea ha approvato l’uso di vimseltinib (nome commerciale Romvimza) per il trattamento degli adulti affetti da tumore a cellule giganti tenosinoviale (TGCT) sintomatico e non suscettibile di chirurgia, in particolare nei casi in cui l’intervento non sia più indicato o comporti un rischio elevato di morbilità e disabilità.
Una patologia rara ma invalidante
Il TGCT è una malattia rara delle articolazioni, caratterizzata da proliferazione sinoviale che causa dolore, rigidità e perdita di funzionalità. Nei casi avanzati, quando la chirurgia non rappresenta più un’opzione, i pazienti non disponevano finora di alcuna terapia farmacologica approvata in Europa. L’arrivo di vimseltinib rappresenta quindi un passo importante per colmare questo bisogno terapeutico.
Dati a supporto dell’approvazione
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di fase 3 MOTION (NCT05059262) e di uno studio di fase 1/2 (NCT03069469).
Nello studio MOTION, i pazienti con TGCT non operabile e sintomatico sono stati randomizzati a ricevere vimseltinib o placebo. Dopo 24 settimane, i pazienti del braccio placebo hanno potuto passare alla terapia attiva.
Alla settimana 97, il 23% dei pazienti trattati con vimseltinib aveva ottenuto una risposta completa (CR) secondo i criteri RECIST 1.1, con un tempo mediano alla risposta completa di 11,5 mesi.
I benefici clinici non si sono limitati alla riduzione della massa tumorale: sono stati documentati miglioramenti significativi e clinicamente rilevanti della mobilità articolare, della funzione fisica riferita dai pazienti e della riduzione del dolore.
Lo studio di fase 1/2 aveva invece esplorato la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica del farmaco in pazienti con TGCT e tumori solidi avanzati, confermando un profilo di tollerabilità favorevole.
Sicurezza e tollerabilità
Il profilo di sicurezza di vimseltinib è risultato gestibile e coerente con i dati precedenti: gli eventi avversi osservati erano in gran parte di grado lieve o moderato, senza emergere nuove criticità.
Le dichiarazioni degli esperti
Ryota Udagawa, presidente e CEO di Deciphera Pharmaceuticals, ha sottolineato l’importanza di questa approvazione: «Per i pazienti europei con TGCT, che finora non avevano alternative farmacologiche, vimseltinib rappresenta una nuova opportunità di trattamento non invasivo. Lavoreremo con le autorità sanitarie per garantire un accesso rapido a tutti i pazienti eleggibili».
Anche Jean-Yves Blay, direttore del Centro Léon Bérard di Lione, ha commentato la notizia: «Il TGCT può compromettere in modo significativo la qualità di vita dei pazienti, causando dolore, rigidità e limitazioni funzionali. Vimseltinib è il primo trattamento approvato in Europa per questa malattia e ha dimostrato di rispondere a un bisogno clinico insoddisfatto, mantenendo una buona tollerabilità».
Un traguardo per la ricerca
Vimseltinib è un inibitore selettivo del recettore CSF1R, sviluppato da Deciphera Pharmaceuticals e co-sponsorizzato da ONO Pharmaceutical. Con questa approvazione, l’Europa si dota per la prima volta di una terapia farmacologica per il TGCT, aprendo una nuova prospettiva per una patologia che, seppur rara, ha un forte impatto sulla vita quotidiana dei pazienti.
Bibliografia
1. Deciphera. Deciphera receives European Commission Approval of Romvimza (vimseltinib) for the treatment of tenosynovial giant cell tumor (TGCT). Comunicato stampa, 17 settembre 2025. Disponibile su: deciphera.com
2. ClinicalTrials.gov. Study of vimseltinib (DCC-3014) in patients with advanced tumors and tenosynovial giant cell tumor. NCT03069469. Ultimo aggiornamento: 20 novembre 2024.
3. ClinicalTrials.gov. Study of vimseltinib for tenosynovial giant cell tumor (MOTION). NCT05059262. Ultimo aggiornamento: 24 febbraio 2025.