Fda ha approvato il sistema intravescicale di gemcitabina (Inlexzo, Janssen Biotech) per il trattamento degli adulti con cancro alla vescica non invasivo muscolare (NMIBC)
Fda ha approvato il sistema intravescicale di gemcitabina (Inlexzo, Janssen Biotech) per il trattamento degli adulti con cancro alla vescica non invasivo muscolare (NMIBC) resistente al Bacillus Calmette-Guérin (BCG), una condizione che comprende anche carcinoma in situ (CIS) con o senza tumori papillari.
Questo sistema è co-pacchettato con un catetere urinario e uno stiletto, strumenti necessari per l’inserimento attraverso il catetere nella vescica. L’approvazione rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti che non rispondono ai trattamenti BCG, spesso utilizzati in prima linea per il trattamento dell’NMIBC.
Efficacia del trattamento: i dati dello studio SunRISe-1
L’efficacia del sistema di gemcitabina intravescicale è stata valutata nel Cohort 2 dello studio clinico SunRISe-1 (NCT04640623), uno studio multicentrico di braccio singolo che ha coinvolto 83 pazienti con NMIBC BCG-resistente e CIS. I pazienti hanno ricevuto il trattamento intravescicale di gemcitabina ogni 3 settimane per 6 mesi, seguito da somministrazioni ogni 12 settimane fino a un massimo di 18 mesi.
I principali endpoint di efficacia erano la risposta completa (CR) e la durata della risposta (DOR). La CR è stata definita come la negatività sia alla cistoscopia che alla citologia urinaria. I risultati dello studio hanno mostrato che la percentuale di risposta completa (CR) è stata dell’82% (95% CI: 72, 90), con il 51% dei pazienti che hanno mantenuto una risposta completa per almeno 12 mesi.
Rischi e avvertenze
Il sistema intravescicale di gemcitabina è associato a rischi specifici, che sono stati inclusi nelle informazioni sul prodotto. Tra questi vi sono il rischio di perforazione della vescica, il rischio di cancro alla vescica metastatico in caso di cistectomia ritardata, la sicurezza della risonanza magnetica (RM) e la tossicità embrio-fetale. È fondamentale che i professionisti sanitari siano consapevoli di questi potenziali effetti collaterali e li monitorino attentamente durante il trattamento.
Modalità di somministrazione e piani di trattamento
Il trattamento prevede la somministrazione di 225 mg di gemcitabina direttamente nella vescica attraverso il sistema intravescicale, con una durata di permanenza di 3 settimane per ciascuna somministrazione. Il trattamento viene somministrato inizialmente ogni 3 settimane per un massimo di 6 mesi, seguito da somministrazioni ogni 12 settimane fino a un massimo di 18 mesi, o fino a quando non si verifichi una recidiva del cancro o una progressione della malattia.
Priorità e approvazione accelerata
Il sistema intravescicale di gemcitabina ha ricevuto una revisione prioritaria da parte dell’FDA, nonché la designazione di terapia innovativa. Questo processo di approvazione accelerata fa parte dei programmi dell’FDA per i trattamenti di malattie gravi, facilitando l’accesso alle terapie per i pazienti che affrontano condizioni cliniche difficili da trattare.
Conclusioni: nuove opportunità per i pazienti
L’approvazione del sistema intravescicale di gemcitabina segna un importante passo avanti nel trattamento del cancro alla vescica non invasivo muscolare resistente al BCG, offrendo una nuova opzione terapeutica a pazienti con una condizione che spesso non risponde ai trattamenti convenzionali. L’efficacia dimostrata nel ridurre la malattia e il profilo di sicurezza, pur richiedendo attenzione per i rischi associati, offre nuove speranze per i pazienti e segna una nuova era nel trattamento del NMIBC.