Replicate Bioscience, un’azienda in fase clinica che sta aprendo la strada alle nuove frontiere della tecnologia a RNA auto-replicante (srRNA), ha annunciato una collaborazione pluriennale con Novo Nordisk
Replicate Bioscience, un’azienda in fase clinica che sta aprendo la strada alle nuove frontiere della tecnologia a RNA auto-replicante (srRNA), con applicazioni in campo infettivologico, immunologico e in altre aree terapeutiche, ha annunciato una collaborazione pluriennale con Novo Nordisk.
L’accordo mette insieme l’ampia esperienza di Novo Nordisk nello sviluppo di farmaci e nelle conoscenze terapeutiche con l’innovativa piattaforma srRNA di Replicate, con l’obiettivo di creare nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento dell’obesità, del diabete di tipo 2 e di altre malattie cardiometaboliche.
Replicate riceverà finanziamenti per le attività di ricerca ed è potenzialmente destinata a incassare fino a 550 milioni di dollari da Novo Nordisk. L’accordo prevede un pagamento iniziale in contanti e ulteriori pagamenti legati al raggiungimento di specifici traguardi. Inoltre, l’azienda potrà beneficiare di royalties a più livelli sulle future vendite dei prodotti sviluppati grazie a questa collaborazione pluriennale.
La tecnologia srRNA: razionale e meccanismo d’azione
Gli srRNA rappresentano una piattaforma terapeutica di nuova generazione. A differenza dell’RNA messaggero convenzionale (mRNA), l’srRNA integra sequenze di replicasi derivate da virus a RNA, che permettono all’acido nucleico di auto-amplificarsi all’interno delle cellule bersaglio. Questo processo consente una produzione intracellulare prolungata e più robusta di proteine terapeutiche, riducendo la necessità di dosaggi frequenti e potenzialmente migliorando il profilo farmacocinetico.
L’approccio sviluppato da Replicate Bioscience mira a rendere le cellule del paziente vere e proprie “biofabbriche” temporanee, in grado di sintetizzare proteine con attività metabolica, immunomodulatoria o anti-infiammatoria. I dati preliminari suggeriscono che le formulazioni srRNA possano garantire una maggiore potenza biologica, una durata più lunga della risposta e un indice terapeutico più favorevole rispetto alle piattaforme RNA tradizionali (PMID: 35418492).
La partnership tra Novo Nordisk e Replicate Bioscience
L’accordo annunciato nell’agosto 2025 prevede una collaborazione pluriennale focalizzata su obesità, diabete di tipo 2 e altre patologie cardiometaboliche. Novo Nordisk acquisisce una licenza esclusiva globale per l’uso della piattaforma srRNA di Replicate, con l’obiettivo di sviluppare e commercializzare programmi terapeutici innovativi.
L’intesa include finanziamenti per la ricerca e la possibilità, per Replicate, di ricevere fino a $550 mln in pagamenti complessivi (tra upfront e milestone), oltre a royalties sulle vendite future. Secondo l’azienda, la combinazione tra l’esperienza clinica e regolatoria di Novo Nordisk e la tecnologia di Replicate potrebbe aprire la strada a una nuova classe di farmaci metabolici.
Contesto clinico e prospettive di utilizzo
Le terapie basate su srRNA potrebbero ampliare il panorama dei trattamenti attualmente disponibili per l’obesità e il T2D. Gli agonisti GLP-1 (come semaglutide e liraglutide) e i doppi agonisti GLP-1/GIP (tirzepatide) hanno dimostrato un impatto significativo sulla riduzione del peso corporeo e sul controllo glicemico. Tuttavia, la necessità di somministrazioni frequenti e il rischio di effetti gastrointestinali restano problematiche non trascurabili.
L’srRNA potrebbe consentire somministrazioni meno frequenti, con un rilascio prolungato delle proteine terapeutiche mirate a modulare il metabolismo glucidico e lipidico, ridurre l’infiammazione cronica e migliorare la sensibilità insulinica. Inoltre, la flessibilità della piattaforma permette di disegnare molecole capaci di agire su target multipli, superando la logica del “one drug–one target” che spesso limita le strategie attuali.
Oltre le malattie cardiometaboliche: altre applicazioni srRNA
Replicate sta già valutando altre indicazioni per la propria tecnologia. Tra i programmi in fase avanzata figura un asset che combina un agonista del recettore per IL-1 e una proteina legante IL-18, mirato a bloccare in modo sinergico vie infiammatorie attivate dall’inflammasoma, con potenziali applicazioni in patologie come malattie infiammatorie croniche intestinali, gotta e pericardite ricorrente. Parallelamente, la pipeline include un vaccino anti-rabbia basato su srRNA (RBI-4000), che in studi clinici di fase 1 ha mostrato livelli protettivi di immunità a dosaggi inferiori rispetto a quelli richiesti dalle piattaforme mRNA classiche.
Sebbene i dati disponibili siano ancora limitati e basati su studi preclinici e prime esperienze cliniche, la promessa di un approccio più duraturo, personalizzabile e meno gravato da effetti collaterali rappresenta un importante passo verso l’innovazione in diabetologia e medicina metabolica. La sfida, come sempre, sarà tradurre questo potenziale in evidenze cliniche solide e in terapie realmente accessibili ai pazienti.