Jazz Pharmaceuticals ha siglato un accordo di licenza esclusiva globale con Saniona per lo sviluppo e la commercializzazione del candidato preclinico SAN2355
Jazz Pharmaceuticals ha siglato un accordo di licenza esclusiva globale con Saniona per lo sviluppo e la commercializzazione del candidato preclinico SAN2355 (attivatore selettivo dei canali Kv7.2/Kv7.3), con un pagamento iniziale di 42,5 milioni USD e potenziali milestone fino a oltre 1 miliardo USD, puntando a superare i limiti dei composti Kv7 non selettivi e rafforzando la propria pipeline neurologica.
Meccanismo d’azione e differenziazione farmacologica
SAN2355 è una piccola molecola selettiva ideata per attivare i canali potassio Kv7.2 e Kv7.3, noti per la loro validazione clinica nel sopprimere le crisi epilettiche. I precedenti attivatori Kv7 non erano in grado di distinguere tra i sottotipi, causando effetti avversi, come ritenzione urinaria e decolorazione della pelle e della retina (per esempio, Potiga, ritirato nel 2017).
Diversamente, SAN2355 non solo attiva specificamente Kv7.2 e Kv7.3, ma blocca il sottotipo Kv7.5, ritenuto responsabile degli effetti indesiderati urinari, riducendo potenzialmente la tossicità.
Inoltre, essendo strutturalmente diverso da Potiga, potrebbe evitare gli effetti di decolorazione cutanea e retinica. Questa selettività promette un profilo terapeutico più favorevole, allargando la “finestra terapeutica” e sostenendo la visione di un trattamento epilessia best-in-class.
Strategia e visione societaria
Thomas Feldthus, CEO di Saniona, ha sottolineato che la collaborazione con Jazz valorizza la forza dell’azienda in epilessia e la sua capacità di accelerare lo sviluppo clinico e la commercializzazione, permettendo al tempo stesso a Saniona di focalizzarsi su altri programmi promettenti interni.
Dal canto suo, Robert Iannone, vice-presidente esecutivo R&D e Chief Medical Officer di Jazz, ha commentato che SAN2355 rappresenta un asset unico e molto promettente che potenzialmente può diventare un attivatore Kv7 di riferimento per l’epilessia. Ha aggiunto che questa transazione rafforza la pipeline precoce in neuroscienze di Jazz, in continuità con il suo impegno nello sviluppare approcci innovativi per migliorare le opzioni terapeutiche per le persone affette da epilessia e altre patologie neurologiche.
Implicazioni cliniche e scenari futuri
Il targeting selettivo dei canali Kv7.2/Kv7.3 svolge un ruolo cruciale nel modulare la corrente M, che stabilizza il potenziale di membrana neuronale e riduce l’eccitabilità sinaptica, rendendolo un bersaglio neuroprotettivo efficace nella gestione delle crisi epilettiche. La specificità di SAN2355 promette un rapporto efficacia-sicurezza più elevato rispetto ai modulatori Kv7 non selettivi.
Se confermata nei dati preclinici e clinici futuri, questa molecola potrebbe rappresentare una svolta nel trattamento dell’epilessia, e aprire potenzialmente la strada ad applicazioni in altre condizioni caratterizzate da iper-esitabilità neuronale, come neuropatie, dolore cronico o alcune sindromi psichiatriche. Per Jazz, la transazione è strategica: a fronte di un investimento upfront contenuto, la maggior parte del valore emerge solo in caso di avanzamento clinico e commerciale di rilievo.
I prossimi passi includeranno studi IND-enabling – farmacocinetica, tossicologia, produzione GMP – con l’avvio della Fase I previsto nei prossimi 12-18 mesi, legato al pagamento milestone di 7,5 milioni USD per Jazz.