Epatite D cronica: uno studio internazionale fa maggiore chiarezza sull’esperienza dei pazienti e valida nuovi strumenti di valutazione
Uno studio pubblicato su Journal of Patient-Reported Outcomes, a cui hanno partecipato anche ricercatori italiani, ha fornito preziose evidenze qualitative sull’esperienza dei pazienti affetti da epatite D cronica (CHD). I risultati supportano lo sviluppo di un modello concettuale che descrive in modo completo l’esperienza vissuta dai pazienti e forniscono evidenze a sostegno della validità di contenuto di due questionari come strumenti di valutazione appropriati per l’impiego nei pazienti con CHD.
L’epatite cronica da virus Delta (CHD) è la forma più grave di epatite virale nell’uomo e richiede la co-infezione con il virus dell’epatite B (HBV) per replicarsi. Si stima che circa il 4,5% dei pazienti con epatite B cronica siano infetti anche da HDV, pari a circa 12 milioni di persone nel mondo.
La CHD accelera la progressione verso la cirrosi e aumenta il rischio di carcinoma epatocellulare, insufficienza epatica e mortalità rispetto ad altre forme di epatite. I sintomi, simili ad altre epatiti, includono affaticamento, nausea, dolori articolari e addominali. La qualità di vita (HRQoL) dei pazienti è fortemente compromessa, ma mancavano finora studi qualitativi sul vissuto dei pazienti con HDV.
Questo studio qualitativo ha esplorato l’esperienza dei pazienti con CHD e ha valutato la validità di contenuto di due strumenti PRO (Patient-Reported Outcome): il questionario HQLQv2 e la Fatigue Severity Scale (FSS).
Per cogliere, infatti, in modo accurato il punto di vista dei pazienti nei trial clinici sui nuovi trattamenti per il virus dell’epatite D, sono necessari strumenti di valutazione basati su risultati riferiti dai pazienti che siano validi e pertinenti rispetto alle esperienze reali dei pazienti.
Questo studio ha avuto pertanto l’obiettivo di valutare l’esperienza dei pazienti affetti da CHD e la validità di contenuto del questionario HQLQv2 e della scala FSS nella popolazione HDV.
Sono state condotte interviste qualitative che hanno combinato l’analisi esplorativa dei concetti (Concept Elicitation, CE) e il debriefing cognitivo (Cognitive Debriefing, CD) su 39 pazienti con diagnosi clinica confermata di CHD in Germania, Italia, Spagna e Stati Uniti.
I partecipanti hanno descritto la propria esperienza con la malattia, contribuendo allo sviluppo di un modello concettuale, e successivamente hanno completato l’HQLQv2 e la FSS utilizzando la tecnica del “think-aloud” per valutarne la comprensione, la rilevanza e l’esaustività di item, istruzioni, scale di risposta e periodi di riferimento.
Le interviste sono state svolte nella lingua principale di ciascun Paese; sono state utilizzate traduzioni ufficiali degli strumenti e tutti i documenti rivolti ai pazienti e la guida per le interviste sono stati tradotti da traduttori certificati.
Le interviste condotte in Europa e USA con 39 pazienti hanno evidenziato un impatto importante della malattia su benessere emotivo, funzionalità fisica e attività quotidiane. I partecipanti hanno compreso bene i questionari, ritenuti pertinenti per la loro condizione.
Infine, mentre i trattamenti convenzionali come interferone (IFN) hanno efficacia limitata e pesanti effetti collaterali, bulevirtide, un nuovo antivirale, ha mostrato risultati promettenti negli studi clinici.
I PRO HQLQv2 e FSS sono stati inclusi come endpoint esplorativi nei trial per valutare l’impatto del trattamento sulla qualità di vita. Lo studio conferma la rilevanza di questi strumenti per la popolazione affetta da HDV.
Il campione includeva pazienti con diversi stadi di fibrosi epatica, di cui 11 con cirrosi compensata (n=9) o scompensata (n=2). I sintomi più frequentemente riportati sono stati affaticamento, perdita di appetito, nausea, dolori articolari e dolore localizzato al fegato.
Il sintomo più comune, l’affaticamento, è stato descritto come particolarmente severo e debilitante, con effetti su molteplici aspetti della vita quotidiana. I pazienti hanno riferito un impatto della CHD sul benessere emotivo (umore depresso, ansia), sulle funzioni fisiche (difficoltà a camminare), sociali (partecipazione ad eventi), sulle attività quotidiane (lavori domestici) e sull’ambito lavorativo.
I partecipanti hanno dimostrato una buona comprensione degli item, delle istruzioni, delle scale di risposta e dei periodi di richiamo dell’HQLQv2 e della FSS; i concetti indagati sono stati ritenuti pertinenti per la CHD dalla maggior parte dei pazienti.
In conclusione, i ricercatori sottolineano che i risultati contribuiscono a una maggiore comprensione dell’esperienza vissuta dai pazienti con CHD e supportano la validità di contenuto dell’HQLQv2 e della FSS come strumenti di valutazione degli esiti nella popolazione affetta da HDV.
Pietro Lampertico et al., Exploring the patient experience of chronic hepatitis D (CHD) and assessment of content validity of the Hepatitis Quality of Life Questionnaire and (HQLQv2) and the Fatigue Severity Scale (FSS) J Patient Rep Outcomes. 2025 Jul 7;9(1):84. doi: 10.1186/s41687-025-00903-3.
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