L’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) ha dimostrato di essere una strategia efficace per la soppressione delle ricadute nella sclerosi multipla
L’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) ha dimostrato di essere una strategia efficace per la soppressione delle ricadute nella sclerosi multipla (SM), con risultati promettenti fino a quattro anni. Presentato a San Diego nel corso del meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN), uno studio retrospettivo condotto su pazienti del Regno Unito ha confermato l’efficacia del trattamento, soprattutto nei casi di forme aggressive della malattia, evidenziando tassi di sopravvivenza elevati e una ridotta progressione della disabilità.
Il lavoro dei ricercatori ha permesso di identificare i fattori predittivi di risposta e ha sottolineato come la sclerosi multipla progressiva rappresenti un ostacolo maggiore alla stabilizzazione della malattia attraverso questa terapia.
Dati europei a supporto
Nel panorama delle terapie per la SM, il trapianto autologo di cellule staminali non è una novità. Studi condotti su oltre 2.000 pazienti europei hanno già evidenziato il suo impatto positivo sulle forme più aggressive della patologia.
Partendo da queste evidenze, Gavin Brittain, docente clinico di neurologia presso l’Università di Sheffield nel Regno Unito, e colleghi hanno analizzato i dati di sopravvivenza e i fattori di risposta nei pazienti sottoposti a questa procedura, concentrandosi su casi resistenti ai trattamenti standard.
Analisi retrospettiva su 364 pazienti
La ricerca ha coinvolto 364 persone affette da SM, trattate con AHSCT tra il 2002 e il 2023 in 14 centri del Regno Unito. Il campione, composto per il 58% da donne con un’età mediana di 40 anni, è stato selezionato attraverso il registro della British Society of Blood and Marrow Transplantation and Cellular Therapy.
Dopo l’esclusione di 93 soggetti con dati di follow-up incompleti, l’analisi finale ha considerato 271 pazienti: 168 con SM recidivante-remittente, 64 con SM secondariamente progressiva e 39 con SM primariamente progressiva.
Elevato tasso di sopravvivenza libera da recidiva
A due anni dal trapianto, il tasso di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) era del 94%, mentre a quattro anni si attestava all’89%.
I tassi di progressione della disabilità a 2 e 4 anni erano: del 91,4% a due anni e del 68,7% a quattro anni in termini di progressione indipendente dall’attività di recidiva (PIRA); la sopravvivenza libera da peggioramento associato alle recidive (RAW) raggiungeva il 99,2% in entrambi i periodi; mentre l’assenza di attività di malattia (NEDA-3) era del 72% a due anni e del 54,7% a quattro anni.
Tuttavia, i pazienti con SM progressiva presentavano tassi inferiori di sopravvivenza libera da PIRA (57,3%) rispetto a quelli con SM recidivante-remittente (69,6%).
Un’analisi più approfondita ha evidenziato che la SM progressiva era il principale fattore associato alla progressione della disabilità e alla perdita dello stato NEDA-3, con hazard ratio rispettivamente di 1,68 e 1,62.
Nei primi cento giorni successivi al trattamento, si sono verificati cinque decessi: tre in pazienti con SM recidivante-remittente e due con SM primariamente progressiva.
Secondo Brittain, questi dati reali confermano l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali nella soppressione delle recidive e nella stabilizzazione della progressione clinica della sclerosi multipla.
Sebbene l’approccio si dimostri promettente, i risultati sottolineano l’importanza di considerare la forma della malattia nel determinare l’efficacia a lungo termine della procedura.
Fonte:
Brittain G, et al. Real-world effectiveness and predictors of response to autologous hematopoietic stem cell transplantation in MS: The UK experience in 271 patients treated during 2000-2023. AAN 2025. San Diego.