Gotta, SAP-001, un ipouricemizzante sperimentale, è efficace e sicuro in pazienti refrattari alle terapie standard secondo nuovi dati
Con un comunicato stampa, Shanton Pharma, un’azienda biotecnologica che sta sviluppando un nuovo trattamento per la gotta, ha anticipato i dati principali di uno studio di Fase IIb condotto in pazienti affetti da gotta refrattaria e trattati con il suo farmaco sperimentale SAP-001, che utilizza un meccanismo d’azione “first-in class”, che agisce su una proteina trasportatrice renale distinta.
“In questo studio di fase II, alla fine del terzo mese dall’inizio del trattamento, quasi la totalità dei pazienti che erano stati sottoposti a trattamento con dosaggi giornalieri di SAP-001 da 30 e 60 mg in aggiunta alla terapia convenzionale ha raggiunto l’obiettivo terapeutico dello studio (livelli di acido urico sierico inferiori a 6 mg/dL), rispetto al 10% circa dei pazienti in trattamento convenzionale che hanno raggiunto tale obiettivo – ha dichiarato il dott. Bing Li, CEO dell’azienda responsabile dello sviluppo clinico del farmaco candidato al trattamento della gotta.”
“La maggior parte degli effetti del trattamento si è mantenuta fino alla fine del trattamento al sesto mese dello studio. Più della metà dei pazienti esposti ad una dose giornaliera di 60 mg ha raggiunto livelli di uricemia inferiori a 3mg/dL. È importante notare che lo studio ha dimostrato un eccellente profilo di sicurezza in questa popolazione”.
Meccanismo d’azione di SAP-001
Il trattamento della gotta e dell’iperuricemia si concentra sulla riduzione della produzione di acido urico in eccesso o sull’aumento dell’eliminazione dell’acido urico attraverso i reni. Il primo obiettivo viene raggiunto con l’inibizione dell’enzima xantina ossidasi (XO), che è coinvolto nella scissione delle purine, principalmente dalle proteine alimentari, in acido urico come sottoprodotto. L’inibizione dell’enzima riduce quindi l’elevato livello di acido urico nel sangue. In alternativa, migliorare l’escrezione di acido urico attraverso i reni rappresenta un altro approccio per normalizzare i livelli nel sangue e trattare la gotta.
I trattamenti esistenti per la gotta e l’iperuricemia non sono sempre efficaci nell’abbassare l’acido urico al livello target per controllare la gotta o per prevenire l’accumulo di acido urico nell’organismo; inoltre, questi farmaci sono spesso associati a una serie di effetti avversi che, in alcuni casi, possono essere fatali.
SAP-001, agisce attraverso una combinazione unica di vie che regolano la sovrapproduzione e aumentano l’escrezione di acido urico per ridurre efficacemente i livelli di uricemia.
Il commento ai risultati dello studio
Il programma di Shanton per la gotta aveva già dimostrato un’efficacia eccellente, la migliore della categoria rispetto ad altre terapie ipouricemizzanti, in precedenti studi di Fase I e IIa condotti su pazienti affetti da gotta, un risultato che è stato ora ripetuto nella popolazione “difficut-to-treat” dei pazienti refrattari, spesso affetti da una forma più grave di malattia con opzioni terapeutiche limitate.
Il Dr. Wenfeng Miao, Direttore medico di Shanton, ha aggiunto: “Questo è il primo studio clinico di successo con un farmaco orale per la gotta finalizzato al trattamento di questi pazienti refrattari che normalmente devono essere trattati con uricasi per via endovenosa. L’efficacia di SAP-001 in questa popolazione è davvero impressionante in tutti i gruppi di dosaggio e in tutti i punti temporali valutati durante i sei mesi di trattamento”.
“Riteniamo – continua – che gli eccellenti risultati in termini di efficacia e sicurezza di questo studio dimostrino l’elevato potenziale terapeutico del nuovo composto “first-in class”, con il suo nuovo meccanismo d’azione (MOA) che mira selettivamente ad un trasportatore renale distinto per il trattamento di riduzione dell’urato.
Prossimi step
“La comunità medica è da tempo alla ricerca di questo nuovo meccanismo nella gotta per ovviare alle carenze dei MOA convenzionali, soprattutto per quanto riguarda il trattamento dei pazienti refrattari e tofacei. Il nostro obiettivo – ha concluso il dr. Miao – è quello di procedere alla realizzazione di studi registrativi previsti dal nostro programma di studi clinici nel corso di quest’anno, per offrire ai pazienti un trattamento della gotta che cambi il paradigma di cura e che abbia un grande impatto sulla loro vita”.