Il 28 Maggio 2025 a Milano, si terrà l’evento finale di presentazione dei risultati del progetto ExploRare 3.0 promosso da Cencora PharmaLex e ISPOR-Italy Rome Chapter
Il 28 Maggio 2025, presso l’Hotel Duo Milan Porta Nuova, Milano, si terrà l’evento finale di presentazione dei risultati del progetto ExploRare 3.0 promosso da Cencora PharmaLex e ISPOR-Italy Rome Chapter, con possibilità di partecipazione in presenza o online.
ExploRare nasce nel 2022 dall’esigenza di generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione che porta al rimborso dei farmaci per malattie rare e individuare best practice e soluzioni operative per contribuire ad un accesso lineare e ad una migliore definizione del valore.
“In un contesto dinamico e in continua evoluzione, il progetto ExploRare, sin dalla prima edizione, si è posto l’obiettivo di fornire nuovi spunti e proposte concrete per migliorare l’accesso ai farmaci per malattie rare creando al contempo momenti di confronto e dialogo con tutti gli stakeholders.” Afferma Pier Luigi Canonico, Past President di ISPOR Italy – Rome Chapter a nome del Comitato Direttivo di ExploRare di cui è membro dalla prima edizione.
“Con la terza edizione, ExploRare 3.0, si è voluto sia dare continuità agli approfondimenti generati nel corso delle prime edizioni aggiornando l’horizon scanning per il triennio 2025-2027, sia generare nuovi stimoli e riflessioni attraverso nuove domande di ricerca” sottolinea Chiara Lucchetti, Patient Access Head di Cencora Pharmalex e coordinatrice del progetto.
I gruppi di lavoro guidati da Andrea Marcellusi, Presidente di ISPOR Italy – Rome Chapter, Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l’Università del Piemonte Orientale, Novara, e Fulvio Luccini, Market Access Italy Managing Director presso Cencora Pharmalex hanno lavorato attivamente su tre obiettivi principali:
• la valorizzazione dei Patient Reported Outcome Measures (PROMs) attraverso l’analisi nel tempo dell’uso, della tipologia e qualità dei PROMS negli studi clinici, ed il loro utilizzo nelle valutazioni;
• l’analisi dei tempi negoziali nel caso di estensione di indicazione da raro a raro, raro a non raro e da non raro a raro nonché l’effetto dell’applicazione del blended price;
• l’aggiornamento del modello predittivo di spesa dei farmaci in arrivo per il trattamento delle malattie rare nel triennio 2025-2027.
Hanno partecipato al progetto apportando contributi di valore anche esperti provenienti dall’accademia, dalle società scientifiche, dalla consulenza, dalle organizzazioni pazienti e dall’industria.
“In questi mesi, i gruppi di lavoro hanno approfondito gli obiettivi di ricerca in modo strutturato e pianificato per ottenere risultati di valore. Per fare questo si è partiti dalla costruzione di database idonei a rispondere ai quesiti posti, basandosi su una metodologia rigorosa e sull’accuratezza dei dati raccolti” Commenta Carlotta Galeone Ricercatore presso il Bicocca-Applied Statistics Center (B-ASC) dell’Università degli Studi di Milano Bicocca.
“Le analisi fatte forniscono un quadro approfondito della necessità della presenza dei PROMs negli studi clinici e del loro ruolo nel processo di valutazione e di approvazione dei farmaci per malattie rare, utili a generare riflessioni critiche e propositive sull’utilizzo sistematico di questa fonte preziosa di dati nel contesto regolatorio” afferma il Prof. Maurizio Scarpa Direttore del Centro di Coordinamento Malattie Rare, Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale, Udine e coordinatore di MetabERN.
E’ possibile visualizzare il programma visitando il sito www.explorare-rare.it e iscriversi all’evento al seguente link https://vincentonair.com/
Per informazioni scrivere a info.explorare@pharmalex.com
Il progetto è stato realizzato grazie alla sponsorizzazione non condizionante di Ipsen, argenx, Sobi, Alexion AstraZeneca Rare Disease, Alnylam, CSL Behring, MSD e Sanofi.