Dalla cura alla prevenzione: Novo Nordisk e la sfida delle malattie cardiometaboliche e rare all’Annual International Press Conference
Recentemente si è svolta l’Annual International Press Conference che ogni anno Novo Nordisk organizza con la stampa medica a livello internazionale. L’incontro stampa dell’azienda danese si è aperto con le parole di Ambry James Brown, responsabile della comunicazione globale dell’azienda, che ha sottolineato come l’obiettivo aziendale sia quello di “guidare il cambiamento per un futuro più sano”.
La discussione ha toccato temi fondamentali come le innovazioni nel settore, il valore della classe dei farmaci GLP-1 e l’impegno nella lotta alle malattie croniche.
Il CEO Lars Fruergaard Jørgensen ha ribadito la missione dell’azienda: “Significa vivere davvero il nostro scopo, che è guidare il cambiamento per sconfiggere le malattie croniche”. La sua visione comprende non solo il miglioramento della qualità della vita dei pazienti, ma anche la sostenibilità dei sistemi sanitari.
Ruolo dei GLP-1 nelle malattie croniche
Secondo Jørgensen, i GLP-1 rappresentano una svolta nella gestione delle malattie croniche: “Abbiamo sviluppato molecole uniche che portano non solo al controllo glicemico e alla perdita di peso, ma anche a benefici aggiuntivi per le comorbidità come le malattie cardiovascolari, renali ed epatiche”. La ricerca su questi farmaci è iniziata con il diabete, per poi estendersi all’obesità e ad altre patologie.
L’importanza di questi farmaci risiede nella loro capacità di agire su più fronti contemporaneamente. Oltre a favorire il controllo del diabete di tipo 2, i GLP-1 si sono rivelati efficaci nel ridurre il rischio di eventi cardiovascolari, come infarti e ictus, nel rallentare la progressione delle malattie renali croniche renale e complicanze della steatoepatite metabolica (MASH). Studi clinici condotti su larga scala, come il SELECT, hanno dimostrato che i pazienti trattati con semaglutide non solo ottengono un miglioramento significativo del peso corporeo e della glicemia, ma beneficiano anche di una riduzione della mortalità per cause cardiovascolari.
Un modello di studio condotto nel Regno Unito ha stimato che un trattamento ottimale con GLP-1 potrebbe ridurre di 171mila ospedalizzazioni e di 1,32 milioni i giorni di degenza ospedaliera tra il 2023 e il 2040. Inoltre, si stima che l’uso diffuso dei GLP-1 potrebbe prevenire fino a 1,5 milioni di eventi cardiovascolari nei prossimi dieci anni.
Camilla Sylvest, Vicepresidente esecutiva per la strategia commerciale e gli affari societari, ha evidenziato il valore economico e sanitario dei GLP-1: “Uno studio nel Regno Unito ha mostrato che, se usati secondo le linee guida, potrebbero ridurre di oltre 170mila le giornate di degenza ospedaliera e far risparmiare più di due miliardi di dollari entro il 2040”. Questo dato sottolinea l’importanza di un accesso più ampio a questi farmaci per ridurre il peso economico delle malattie croniche sui sistemi sanitari.
Un altro aspetto cruciale è l’impatto dei GLP-1 sulle patologie epatiche. L’accumulo di grasso nel fegato, noto come steatoepatite metabolica (MASH), è una condizione che colpisce milioni di persone in tutto il mondo e che può evolvere in cirrosi o insufficienza epatica. Le evidenze emergenti suggeriscono che il trattamento con GLP-1 possa migliorare significativamente questa condizione, offrendo nuove speranze per i pazienti affetti da malattie epatiche croniche.
La sfida dell’accessibilità
Nonostante i benefici dimostrati, il costo dei GLP-1 solleva interrogativi sulla sostenibilità dei sistemi sanitari. “Abbiamo introdotto il modello NovoCare Pharmacy negli Stati Uniti per garantire un accesso più ampio a questi farmaci”, ha spiegato Sylvest, indicando che i pazienti possono ottenere il trattamento per 499 dollari a prescrizione. Tuttavia, questa iniziativa riguarda solo il mercato statunitense, mentre in altre regioni del mondo rimangono sfide significative legate alla rimborsabilità e all’accesso equo ai trattamenti.
L’impatto economico dell’obesità è significativo. In Canada, una riduzione dell’1% della prevalenza dell’obesità genererebbe un risparmio netto di 127 milioni di dollari annui, equivalente al costo salariale di oltre 2.100 infermieri. In Giappone, una riduzione simile porterebbe a un guadagno economico di 629 milioni di dollari, pari al costo di 15mila infermieri.
Molti sistemi sanitari stanno valutando come integrare i GLP-1 nelle linee guida terapeutiche, bilanciando i costi con i benefici a lungo termine. In alcuni paesi, l’uso di questi farmaci è già supportato da programmi di rimborso per i pazienti con diabete di tipo 2 e obesità severa, ma l’espansione del loro utilizzo in una popolazione più ampia rimane una sfida aperta. “L’obiettivo non è solo curare, ma anche prevenire. E la prevenzione, a lungo termine, è sempre più sostenibile rispetto alla cura”, ha sottolineato Sylvest.
Un’altra questione riguarda la produzione e la distribuzione. Con la crescente domanda di GLP-1, Novo Nordisk sta investendo in nuove infrastrutture produttive per garantire una fornitura stabile di questi farmaci. Nel 2023, l’azienda ha annunciato investimenti per oltre 6,52 mld $ nella capacità produttiva, con l’obiettivo di espandere ulteriormente l’accesso ai trattamenti nei prossimi anni.
Infine, vi è un’importante questione di equità sanitaria. Mentre nei paesi ad alto reddito i GLP-1 stanno diventando sempre più comuni, nelle regioni a basso reddito l’accesso a questi trattamenti resta limitato. Novo Nordisk sta lavorando con organizzazioni sanitarie internazionali per sviluppare modelli di pricing differenziato e programmi di supporto per ampliare l’accesso ai pazienti che ne hanno maggiore necessità.
Prevenzione: un cambio di paradigma
Novo Nordisk punta sempre più sulla prevenzione come elemento cardine della sua strategia. “Affrontare l’obesità significa prevenire il diabete di tipo 2”, ha dichiarato Jørgensen, sottolineando come intervenire precocemente possa ridurre in modo significativo l’incidenza di numerose patologie croniche. L’azienda sta portando avanti una serie di studi per identificare i soggetti a maggior rischio e sviluppare strategie di intervento personalizzate.
Uno degli aspetti più innovativi di questa strategia è l’integrazione della tecnologia e dell’analisi dei big data. “Stiamo lavorando con IQVIA e analizzando dati da dispositivi indossabili come Apple Watch per comprendere meglio i meccanismi alla base di queste patologie”, ha aggiunto Sylvest. L’obiettivo è sviluppare modelli predittivi in grado di segnalare precocemente chi è a rischio di sviluppare obesità e diabete, permettendo così interventi preventivi mirati.
In parallelo, Novo Nordisk sta investendo in programmi di educazione e sensibilizzazione. Attraverso partnership con istituzioni sanitarie e organizzazioni non governative, l’azienda sta lavorando per promuovere stili di vita sani, con un’attenzione particolare ai bambini e agli adolescenti. “Abbiamo avviato iniziative in diversi paesi, tra cui Francia, Spagna, Canada, Sudafrica e Giappone, per comprendere quali strategie siano più efficaci nella prevenzione dell’obesità infantile”, ha spiegato Sylvest. In America Latina, una collaborazione con UNICEF ha già coinvolto più di due milioni di bambini e le loro famiglie, fornendo supporto nutrizionale ed educativo.
Un altro ambito di interesse è il legame tra genetica e obesità. Novo Nordisk sta collaborando con Phenomic Sciences per esplorare le basi genetiche della malattia e identificare biomarcatori che possano aiutare a prevedere chi è più predisposto a svilupparla. “Vogliamo comprendere come fattori genetici, ambientali e comportamentali si intreccino per determinare il rischio di obesità, e usare queste informazioni per prevenire la malattia prima che si manifesti”, ha dichiarato Sylvest.
Malattie rare: un impegno di lungo termine
Il Vicepresidente esecutivo per le malattie rare, Ludovic Helfgott, ha ribadito l’impegno di Novo Nordisk in questo settore: “Abbiamo iniziato 45 anni fa con l’emofilia e ora ci espandiamo a patologie rare del sangue ed endocrine”. Le malattie rare, sebbene colpiscano un numero limitato di persone, rappresentano una sfida scientifica e clinica importante. Novo Nordisk si concentra su due aree principali: le malattie rare del sangue, come l’emofilia e la drepanocitosi (sickle cell disease), e i disturbi endocrini rari, come la sindrome di Noonan e la sindrome di Turner.
L’azienda sta lavorando su terapie innovative per la drepanocitosi, una patologia che riduce l’aspettativa di vita fino a 30 anni e che non solo causa episodi di dolore intenso, ma porta anche a danni irreversibili agli organi interni, aumentando il rischio di insufficienza renale, malattie polmonari e ictus. Novo Nordisk sta sviluppando un’intera pipeline di farmaci per affrontare sia i sintomi acuti che le complicanze a lungo termine della malattia.
Per l’emofilia, la pipeline include terapie geniche e nuovi farmaci per ridurre i sanguinamenti spontanei e le comorbidità articolari. L’azienda sta lanciando una nuova generazione di terapie basate su fattori di coagulazione migliorati e tecniche di editing genetico. “Stiamo lavorando su soluzioni innovative come il TFPI e il Mim8, progettati per ridurre significativamente il numero di episodi emorragici e migliorare la qualità della vita dei pazienti”, ha spiegato Helfgott. Il TFPI agisce come un riequilibratore della coagulazione, mentre Mim8 permette una somministrazione meno frequente rispetto ai trattamenti tradizionali, aumentando la comodità per i pazienti.
Anche nelle malattie endocrine rare, Novo Nordisk sta ampliando la sua ricerca. L’azienda ha recentemente sviluppato un ormone della crescita a somministrazione settimanale per il trattamento dei disturbi della crescita nei bambini. “Questo farmaco non solo migliora la crescita nei bambini con deficit dell’ormone della crescita, ma potrebbe avere applicazioni più ampie, incluso il trattamento di patologie rare come la sindrome di Turner”, ha dichiarato Helfgott.
Oltre allo sviluppo di nuovi farmaci, Novo Nordisk sta adottando un approccio globale che include dispositivi medici, strumenti digitali e servizi di supporto per migliorare la gestione delle malattie rare. “Non ci limitiamo a fornire farmaci, ma sviluppiamo soluzioni integrate che aiutino i pazienti a vivere meglio”, ha spiegato Helfgott. Tra queste soluzioni ci sono dispositivi per il monitoraggio domiciliare, app per la gestione delle terapie e programmi di supporto personalizzati.
Infine, Novo Nordisk si sta concentrando sulla riduzione del tempo necessario per portare le nuove terapie sul mercato. “La velocità è essenziale. Per un bambino affetto da emofilia o una persona con drepanocitosi, ogni giorno senza trattamento fa la differenza”, ha affermato Helfgott. L’azienda sta collaborando con enti regolatori e organizzazioni sanitarie per accelerare i processi di approvazione e garantire che i pazienti possano accedere più rapidamente alle terapie innovative.
Prospettive future
Martin Holst Lange, Vicepresidente esecutivo dello sviluppo, ha delineato il futuro della ricerca: “Continuiamo a esplorare nuove combinazioni di terapie, come CagriSema, che unisce la biologia GLP-1 con la biologia amilinica per affrontare diabete, obesità e malattie cardiovascolari”. Tuttavia, l’orizzonte di Novo Nordisk si spinge oltre, con un’attenzione crescente verso approcci innovativi nel trattamento delle patologie metaboliche e rare.
Un settore di particolare interesse è quello delle terapie avanzate, tra cui la terapia genica e le terapie a RNA. “Stiamo studiando il potenziale dell’RNA messaggero per modulare le risposte metaboliche e trattare patologie genetiche ereditarie”, ha spiegato Lange. L’azienda sta lavorando su piattaforme di editing genetico per correggere mutazioni associate a malattie rare, con l’obiettivo di offrire cure personalizzate che vadano oltre la semplice gestione dei sintomi.
Nel campo delle malattie cardiometaboliche, Novo Nordisk sta ampliando le sue ricerche per comprendere meglio l’infiammazione cronica e il suo ruolo nella progressione di queste patologie. “Abbiamo avviato studi approfonditi su nuovi farmaci anti-infiammatori, come Ziltivekimab, che potrebbe avere un impatto significativo sulle malattie cardiovascolari e renali”, ha aggiunto Lange. L’idea è di integrare queste terapie con i GLP-1 per un approccio più completo e mirato alla gestione delle patologie croniche.
L’azienda sta anche esplorando il ruolo del microbiota intestinale nella regolazione metabolica. Nuove ricerche suggeriscono che la composizione del microbiota può influenzare lo sviluppo dell’obesità e del diabete di tipo 2. Novo Nordisk sta investendo in studi clinici per valutare come la modulazione del microbiota possa migliorare l’efficacia delle terapie attuali. “Il nostro obiettivo è combinare i farmaci con interventi mirati sul microbiota per massimizzare i benefici terapeutici”, ha dichiarato Lange.
Un’altra area di sviluppo è l’integrazione della medicina digitale. Novo Nordisk sta collaborando con aziende tecnologiche per sviluppare piattaforme digitali che aiutino i pazienti a monitorare la propria condizione in tempo reale. “L’uso dell’intelligenza artificiale e dei big data ci consentirà di personalizzare i trattamenti come mai prima d’ora”, ha affermato Lange. Tra le innovazioni in corso vi sono app di supporto terapeutico, dispositivi indossabili per il monitoraggio continuo della glicemia e strumenti di analisi predittiva per prevenire complicazioni nelle persone con diabete e obesità.
Infine, Novo Nordisk sta rafforzando il suo impegno nella sostenibilità. L’azienda ha annunciato nuovi investimenti per rendere la produzione farmaceutica più ecologica e ridurre l’impatto ambientale dei suoi farmaci. “Abbiamo l’obiettivo di rendere la nostra catena di produzione completamente neutrale dal punto di vista delle emissioni entro il 2030”, ha dichiarato Lange. Questo impegno comprende anche l’ottimizzazione dell’uso delle risorse, il miglioramento del riciclo dei materiali e lo sviluppo di imballaggi sostenibili per ridurre i rifiuti derivanti dai prodotti farmaceutici.
Con un focus costante sull’innovazione scientifica e sulla sostenibilità, Novo Nordisk si prepara a ridefinire il panorama della cura delle malattie croniche nei prossimi anni. “Il futuro della medicina non sarà solo curare, ma prevenire e personalizzare le terapie per ogni singolo paziente”, ha concluso Lange.
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