Amgen, Daiichi Sankyo e AstraZeneca, Pierre Fabre, MSD, Roche, Servier sono tra le aziende che hanno ricevuto, in varie categorie, il Prix Galien Italia 2024
Amgen, Daiichi Sankyo e AstraZeneca, Pierre Fabre, MSD, Roche, Servier sono tra le aziende che hanno ricevuto, in varie categorie, il Prix Galien Italia 2024, il più importante riconoscimento in ambito biomedico e farmacologico del nostro Paese organizzato da Springer Healthcare Italia.
Istituito nel 1970 e riconosciuto a livello internazionale con edizioni in diversi paesi, il Prix Galien è considerato dagli addetti ai lavori come il ‘Nobel’ della farmaceutica, che valorizza farmaci e dispositivi medici innovativi con un apporto significativo sulla salute umana e premia le eccellenze tra i giovani ricercatori.
L’edizione 2024 ha riconosciuto premi a farmaci in 7 categorie (sintesi chimica, biologici, orfani, terapie avanzate-ATMP, vaccini, chimico-biotecnologici, Real World Evidence).
FARMACI VINCITORI PER CATEGORIA
• Sintesi chimica: Ivosidenib (Tibsovo) – Servier
• Biologico: Glofitamab (Columvi) – Roche
• Orfano: Blinatumomab – Amgen
• Vaccini: Vaccino Anti-Pneumococco (Vaxneuvance) – Msd
• Medicinali per terapia avanzata (Atmp): Tabelecleucel – Pierre Fabre
• Chimico-Biotecnologico: Trastuzumab Deruxtecan (Enhertu) – Daiichi Sankyo/Astra Zeneca
• Real World Evidence (Rwe): Pembrolizumab – Msd
LE MENZIONI SPECIALI PER CATEGORIA
• Sintesi chimica: Dapaglifozin (Forxiga) – Astra Zeneca
• Orfano: Tebentafusp (Kimmtrak) – Immunocore
Tabelecleucel di Pierre Fabre vince il premio internazionale e italiano
Laboratoires Pierre Fabre, dopo quello francese, riceve un doppio riconoscimento dalla Fondazione Galien vincendo sia il Prix Galien International sia il Prix Galien Italia grazie all’innovazione portata da tabelecleucel nel trattamento di EBV+ PTLD (malattia linfoproliferativa post trapianto associata al virus di Epstein-Barr), una neoplasia ematologica rara, acuta e potenzialmente letale che può colpire pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi (SOT) o di cellule ematopoietiche allogeniche (HCT).
In Italia, ogni anno si eseguono circa 4.000 trapianti di organo solido e 2.000 di cellule staminali ematopoietiche allogeniche e sulla base dei dati epidemiologici pubblicati in diverse casistiche cliniche internazionali si stima circa 1 caso di EBV+ PTLD ogni 100 trapianti/anno. La sopravvivenza mediana per questa patologia è inferiore a 1 mese per i pazienti HCT e di circa 4 mesi per i pazienti SOT.
Tabelecleucel, ad oggi, è la prima immunoterapia allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV) specifica, costituito da cellule T prelevate da un donatore e istruite a riconoscere le cellule B infette. Quando il farmaco viene somministrato al paziente, le cellule T attaccano ed eliminano le cellule B infette del paziente stesso, contribuendo a controllare la EBV+ PTLD.
I dati dello studio ALLELE, pubblicato su The Lancet Oncology, mostrano un tasso di risposta obiettiva (ORR) del farmaco del 51,2% e una risposta mediana di 23,0 mesi nei pazienti con EBV+ PTLD recidivante o refrattaria.
Blinatumomab di Amgen vince nella categoria dei farmaci orfani
Quest’anno, il più prestigioso riconoscimento all’innovazione in ambito farmacologico va ad Amgen per blinatumomab, la prima immunoterapia bispecifica per la leucemia linfoblastica acuta (Lla). Blinatumomab vince infatti il Prix Galien Italia 2024 nella categoria dei farmaci orfani, grazie alla sua avanzata innovazione nel trattamento di questo raro tumore del sangue che colpisce adulti e bambini. Blinatumomab – riporta una nota – è l’unico farmaco approvato per il trattamento della malattia minima residua (Mrd- minimal residual disease), indicatore di una presenza minima di cellule leucemiche non visibili morfologicamente, nonostante il paziente abbia raggiunto la remissione completa, e che potrebbe indurre una recidiva della malattia.
Primo ‘anticorpo bi-specifico’ Amgen sviluppato con tecnologia BiTE (Bispecific T-cellEngager), blinatumomab rappresenta una delle innovazioni oncologiche più promettenti degli ultimi anni. Gli anticorpi bispecifici BiTE* – dettaglia la nota – funzionano come “occhiali speciali”, permettendo alle cellule T, i killer più potenti del nostro sistema immunitario, di individuare e attaccare cellule tumorali. Legandosi contemporaneamente a due bersagli, gli anticorpi BiTE creano un “ponte” che consente alle cellule T di avvicinarsi alle cellule tumorali, riconoscerle e rilasciare molecole che ne provocano la morte.
Ivosidenib di Servier premiato per la categoria “sintesi chimica”
Il Gruppo Servier in Italia annuncia che ivosidenib è stato premiato nella categoria ‘Farmaco di sintesi chimica’.
Dichiara Pier Luigi Canonico, Presidente della Giuria – “Per la categoria ‘Farmaco di sintesi chimica’, il Premio è stato assegnato a ivosidenib, una nuova target therapy indicata per due neoplasie orfane: la leucemia mieloide acuta e il colangiocarcinoma con mutazione IDH1. Una grande conquista della ricerca oncologica, in grado di migliorare gli esiti clinici e preservare, nel contempo, la qualità di vita dei pazienti”.
Ivosidenib è una nuova terapia orale a bersaglio molecolare, inibitore potente e selettivo dell’enzima Isocitrato Deidrogenasi 1 (IDH1) mutato, responsabile del blocco della differenziazione cellulare e dello sviluppo di neoplasie ematologiche e non ematologiche.
Primo e unico inibitore di IDH1 attualmente approvato in Europa, ha ottenuto dall’EMA la designazione di farmaco orfano per il trattamento in due indicazioni:
• in monoterapia, di pazienti adulti con colangiocarcinoma (CCA) localmente avanzato o metastatico con mutazione IDH1, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica.
• in associazione con azacitidina, di pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) con una mutazione IDH1 che non sono idonei per la chemioterapia di induzione standard;
Le mutazioni di IDH1 sono presenti in circa il 15% dei casi di colangiocarcinoma intraepatico: un tipo di tumore primitivo del fegato, che fa registrare ogni anno circa 5.400 nuove diagnosi in Italia. Il 70% dei pazienti presenta alla diagnosi una malattia già in fase avanzata e la sopravvivenza a 5 anni è bassa, pari al 17% negli uomini e al 15% nelle donne[1].
Ad oggi, più del 50% dei progetti di ricerca del Gruppo ha il potenziale per diventare farmaco “first in class” – commenta Gilles Renacco, Presidente Gruppo Servier in Italia.
Trastuzumab deruxtecan di Daiichi Sankyo e AstraZeneca, miglior prodotto chimico-biotecnologico
Trastuzumab deruxtecan (T-DXd), l’anticorpo monoclonale farmaco-coniugato scoperto da Daiichi Sankyo e sviluppato e commercializzato in partnership con AstraZeneca, si è aggiudicato il prestigioso Prix Galien Italia 2024 per la categoria farmaci chimico-biotecnologici.
Specificamente ingegnerizzato per essere diretto contro il recettore HER2, l’ADC trastuzumab deruxtecan sta contribuendo a cambiare la storia naturale della malattia HER2-correlata. Questo farmaco rappresenta una innovazione nel panorama della tecnologia degli anticorpi farmaco-coniugati (ADC, antibody drug conjugate) grazie in particolare alla potenza dell’agente citotossico, all’elevato rapporto farmaco-anticorpo e all’effetto bystander che permette di esercitare l’attività antitumorale anche nelle cellule HER2 negative circostanti. Il farmaco ha mostrato benefici rilevanti in tutti i parametri di efficacia misurati negli studi clinici registrativi fino ad ora condotti, con oltre 2 anni di aspettativa di vita senza progressione di malattia nei pazienti con tumore della mammella HER2+ pretrattati e con particolare rilevanza nel migliorare clinicamente e statisticamente la sopravvivenza globale nei pazienti con tumore metastatico della mammella HER2+ e HER2-low , nel carcinoma gastrico HER2+ e nel tumore del polmone non a piccole cellule con mutazione di HER2.
“Daiichi Sankyo, insieme al nostro prezioso partner AstraZeneca, è onorata di ricevere questo prestigioso premio come riconoscimento alla tecnologia innovativa ADC DXd, il deruxtecan, che è alla base di questo anticorpo farmaco-coniugato che ha mostrato di poter cambiare la prognosi dei pazienti affetti da diversi tipi di tumore che esprimono l’HER2″, ha commentato Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia. “Con le approvazioni della Commissione Europea e le tre recenti approvazioni di AIFA, trastuzumab deruxtecan è ora disponibile in Italia per diversi tipi di tumore”
“Come azienda siamo lieti di ricevere questo importante riconoscimento, un premio che testimonia l’impegno e la dedizione che AstraZeneca investe nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti innovativi per i pazienti oncologici. Siamo, inoltre, orgogliosi di essere parte di questo percorso di collaborazione con Daiichi Sankyo, che ha portato a un cambiamento significativo nella gestione del tumore al seno con espressione di HER2” ha commentato Alessandra Dorigo, Head of Oncology di AstraZeneca Italia.
Tebentafusp menzione speciale per i farmaci orfani
Tebentafusp, il primo trattamento approvato specificamente per il melanoma uveale metastatico (mUM) che dimostrano che i pazienti con malattia stabile e una qualsiasi riduzione della massa tumorale accertata hanno esiti clinici simili ai pazienti con risposte parziali.
Il trattamento, rimborsabile in Italia da marzo 2023 in quanto farmaco innovativo, è stato recentemente inserito all’interno delle nuove linee guida per la diagnosi e il trattamento del melanoma uveale prodotte da AIMO (Associazione italiana medici oculisti) in collaborazione con SISO (Società italiana di Scienze oftalmologiche).
Dapagliflozin menzione speciale per la categoria “sintesi chimica”
Nato come antidiabetico, il farmaco dapagliflozin è un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2).
L’inibizione di SGLT2 da parte di dapagliflozin riduce il riassorbimento di glucosio dal filtrato glomerulare nel tubulo renale prossimale con una diminuzione concomitante del riassorbimento di sodio, che comporta l’escrezione urinaria di glucosio e la diuresi osmotica. Dapagliflozin aumenta pertanto il rilascio di sodio a livello del tubulo distale, incrementando il feedback tubuloglomerulare e riducendo la pressione intraglomerulare. Questi effetti, associati alla diuresi osmotica, determinano riduzione del sovraccarico di volume, riduzione della pressione sanguigna, e diminuzione del pre- carico e post-carico, che possono avere effetti benefici sul rimodellamento cardiaco e preservare la funzionalità renale. Altri effetti includono aumento dell’ematocrito e riduzione del peso corporeo.
Nel corso del tempo il farmaco ha ottenuto altre due importanti indicazioni: i trattamento dello scompenso cardiaco e quello della malattia renale cronica.
Come dimostrato negli studi DAPA-HF e DAPA-CKD, i benefici cardiaci e renali di dapagliflozin non dipendono esclusivamente dall’effetto ipoglicemizzante e non sono limitati ai pazienti con diabete.