Dopo aver ottenuto la licenza per una nuova terapia genica per la miopatia miotubulare X-linked, Astellas ha annunciato una collaborazione strategica con Cullgen
Dopo aver ottenuto da Kate Therapeutics la licenza per una nuova terapia genica per il trattamento della miopatia miotubulare X-linked, Astellas ha annunciato una collaborazione strategica con Cullgen, società biotech con sede a San Diego e in Cina, per lo sviluppo di più degradatori proteici mirati.
In base alla collaborazione di ricerca e all’accordo di opzione esclusiva, i partner condurranno congiuntamente ricerche per identificare candidati allo sviluppo clinico utilizzando la piattaforma di degradazione proteica mirata uSMITE di Cullgen con nuovi ligandi E3.
Astellas pagherà a Cullgen 35 milioni di dollari in anticipo per l’accesso a uSMITE, acronimo di ubiquitin-mediated, small molecule-induced target elimination. Gli enzimi E3 sono uno dei tre tipi di enzimi responsabili della destinazione specifica delle proteine alla degradazione. Cullgen e Astellas intendono sviluppare farmaci in grado di degradare, anziché bloccare, le proteine che causano alcune malattie.
Dopo il periodo di ricerca, Astellas avrà l’opzione esclusiva di sviluppare e commercializzare qualsiasi composto degradatore di proteine scoperto grazie alla collaborazione. Cullgen avrà l’opportunità di condividere i costi, i profitti e le perdite nelle prime fasi di sviluppo e di co-promuovere negli Stati Uniti il programma principale precedentemente identificato, un degradatore delle proteine del ciclo cellulare per il cancro al seno e altri tumori solidi.
Cullgen potrà guadagnare altri 85 milioni di dollari se Astellas deciderà di esercitare l’opzione per questo programma principale. Se tutte le tappe fondamentali saranno raggiunte, Cullgen, che ha recentemente raccolto 35 milioni di dollari in un finanziamento di serie C guidato da AstraZeneca, potrebbe vedere un compenso superiore a 1,9 miliardi di dollari.
In una dichiarazione preparata, Adam Pearson, chief strategy officer di Astellas, ha definito la degradazione mirata delle proteine (TPD) uno degli obiettivi principali dell’azienda. Masahiko Hayakawa, che dirige la ricerca sulla degradazione delle proteine presso Astellas, ha dichiarato a BioPharma Dive che l’azienda ha investito in questo approccio allo sviluppo di farmaci per più di un decennio.
La degradazione mirata delle proteine, che mira a utilizzare i farmaci per distruggere le proteine problematiche, è stata una delle aree più calde della biofarmaceutica negli ultimi anni. Società biotecnologiche, tra cui Arvinas, Kymera Therapeutics e C4 Therapeutics, sono nate appositamente per questo scopo, mentre diverse grandi biofarmacie si sono unite ad Astellas sul fronte delle partnership.
Nell’aprile 2022, AbbVie ha siglato una partnership esclusiva con Plexium, con sede a San Diego, per lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci TPD per patologie neurologiche. Lo stesso mese, Boehringer Ingelheim ha annunciato una collaborazione con VantAI per identificare potenziali molecole di degradazione proteica per bersagli tradizionalmente non curabili. Le due aziende stanno sfruttando la piattaforma di deep learning geometrico di VantAI per ottimizzare computazionalmente la progettazione di nuove molecole ottimizzate per le piattaforme E3 ligasi proprietarie dell’azienda.