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Duchenne: trattamento con givinostat migliora funzione fisica

Viltolarsen, trattamento iniettivo per la distrofia muscolare di Duchenne, ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo per la funzione motoria

Il trattamento con givinostat è apparso associato a un miglioramento della mobilità e della funzione fisica in ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne colpisce in primo luogo i bambini maschi

Il trattamento con givinostat è apparso associato a un miglioramento della mobilità e della funzione fisica rispetto al placebo in ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È quanto riporta un poster presentato a Dallas, nell’ambito della Conferenza clinica e scientifica MDA (Muscolar Dystrophy Association) 2023.

«Givinostat è un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi attivo per via orale in fase di sviluppo per il trattamento della DMD» hanno scritto gli autori, guidati da Eugenio Mercuri, professore di Neurologia Pediatrica e direttore dell’Unità di Neurologia e Psichiatria Pediatrica presso la Fondazione Università Cattolica dell’Ospedale Gemelli di Roma.

Lo studio Epidys
Cercando di determinare la sicurezza e l’efficacia di givinostat in pazienti ambulanti con DMD, Mercuri e colleghi hanno condotto lo studio multicentrico di fase 3 “Epidys” di 18 mesi, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.

I ricercatori hanno arruolato 179 ragazzi, di età pari o superiore a 6 anni, e hanno valutato il tempo impiegato per salire quattro rampe di scale standard, nonché la funzione fisica (valutata mediante North Star Ambulatory Assessment [NSAA]), il tempo per alzarsi dal pavimento, la distanza percorsa a piedi in 6 minuti, la forza muscolare misurata dall’estensione del ginocchio e dalla flessione del gomito, e la frazione grassa del muscolo vasto laterale.

I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere una sospensione orale (10 mg/ml) due volte al giorno di givinostat o placebo.

Differenze statisticamente e clinicamente significative rispetto al basale a 18 mesi

Come dimostrano i risultati, i pazienti trattati con givinostat hanno evidenziato una differenza statisticamente significativa rispetto al basale a 18 mesi riguardo al tempo per salire quattro rampe di scale (rapporto medio geometrico dei minimi quadrati = 0,86).

Il trattamento con givinostat è stato anche associato a una minore riduzione del punteggio totale NSAA (differenza media = 1,91 punti), nonché al 39% in meno di perdita cumulativa di elementi (item).

Inoltre, l’analisi di 17 item specifici relativi alla funzione fisica nella NSAA ha dimostrato una differenza tra i gruppi di trattamento e placebo, specialmente negli elementi più colpiti nei pazienti di questa età e stadio di malattia. Givinostat ha mostrato un profilo di tollerabilità favorevole, con effetti avversi reversibili e gestibili correlati a trombocitopenia e ipertrigliceridemia.

«Gli effetti del trattamento sulla funzione fisica valutati mediante NSAA sono considerati clinicamente importanti e sono correlati a come i ragazzi con DMD eseguono compiti motori clinicamente significativi» hanno scritto Mercuri e colleghi.

Messaggi chiave

Fonte:
Mercuri E, et al. Poster 99: Givinostat in DMD: Results of the Epidys study with particular attention to NSAA. Presented at: MDA Clinical & Scientific Conference, 2023. Dallas.

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