Emofilia A: sono positivi i primi dati di efanesoctocog alfa sui bambini secondo lo studio registrativo di fase 3 XTEND-Kids
Sobi e Sanofi hanno annunciato oggi che lo studio registrativo di fase 3 XTEND-Kids, che valuta la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica di efanesoctocog alfa come profilassi una volta alla settimana in pazienti di età inferiore ai 12 anni precedentemente trattati con emofilia A grave, ha raggiunto il suo endpoint primario.
Non sono stati osservati inibitori del fattore VIII nei 74 bambini arruolati nello studio, di cui 65 hanno avuto almeno 50 giorni di esposizione.
Efanesoctocog alfa ha fornito livelli di fattore VIII elevati e sostenuti per tutto l’intervallo di dosaggio settimanale, con un tasso mediano di sanguinamento annualizzato (ABR) di 0,00 (intervallo inter quartile: 0,00-1,02) e un ABR medio stimato (intervallo di confidenza al 95%) di 0,89 (0,56-1,42).
L’emofilia A è una rara malattia genetica che compromette la capacità di coagulazione del sangue a causa della mancanza del fattore VIII.
Nonostante i progressi terapeutici compiuti negli ultimi anni, esiste ancora un grande bisogno medico insoddisfatto che richiede un ulteriore miglioramento dello standard di cura. Efanesoctocog alfa è una nuova classe di terapia sostitutiva del fattore VIII disaccoppiata dal fattore di von Willebrand, che fornisce elevati livelli di attività sostenuta del fattore con un regime di trattamento profilattico una volta alla settimana.
“Questi dati confermano che efanesoctocog alfa ha il potenziale per diventare un nuovo standard di cura per l’emofilia A con una protezione più elevata e più a lungo in tutti gli scenari di trattamento per tutte le fasce di età”, ha dichiarato Anders Ullman, Head of Research & Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Sobi. “Siamo entusiasti di procedere con la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE e siamo ansiosi di condividere questi risultati in occasione di un futuro incontro medico”.
Insieme allo studio di fase 3 XTEND-1, questi risultati costituiranno la base per la presentazione della domanda di autorizzazione nell’UE. Efanesoctocog alfa ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea nel giugno 2019 e il farmaco è stato recentemente approvato negli Stati Uniti.
Informazioni su XTEND-Kids
XTEND-Kids è uno studio interventistico in aperto, non randomizzato, a braccio singolo. I partecipanti hanno ricevuto una dose profilattica settimanale di efanesoctocog alfa per 52 settimane. XTEND-Kids valuta l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica in 74 pazienti di età inferiore ai 12 anni, precedentemente trattati, affetti da emofilia A grave.