Malattia di Fabry: il Chmp ha emesso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di pegunigalsidasi alfa
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di PRX-102 (pegunigalsidasi alfa), il primo e unico enzima PEGilato per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry.
Lo hanno annunciato Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative ai soggetti affetti da malattie rare, e l’azienda biofarmaceutica Protalix BioTherapeutics.
PRX-102 è un nuovo enzima α galattosidasi-Galattosidasi-A (α-Gal-A) ricombinante umano come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della malattia di Fabry
“Chiesi e i nostri partner di Protalix sono profondamente impegnati nei confronti delle persone affette dalla malattia di Fabry e delle relative famiglie, molte delle quali hanno esigenze mediche non soddisfatte”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. “Rivolgiamo la nostra più profonda gratitudine a tutte le persone affette dalla malattia di Fabry che hanno partecipato agli studi clinici. Grazie a loro, PRX-102 è stato ampiamente studiato nel corso del programma di sviluppo clinico, consentendo di ottenere dati per la valutazione del CHMP e il parere positivo sul profilo rischi-benefici di PRX-102. Non vediamo l’ora di progredire verso l’approvazione e il lancio in Europa e porteremo avanti la nostra missione per offrire questa potenziale nuova opzione terapeutica alle persone affette dalla malattia di Fabry in tutto il mondo”.
Il parere positivo del CHMP deriva da una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) che ha incluso dati positivi provenienti da una estesa serie di studi preclinici, clinici e di produzione atti a valutare PRX-102. Il programma di sviluppo clinico comprende gli studi clinici di fase 3 BALANCE, BRIDGE e BRIGHT già completati, lo studio clinico di fase 1/2 e gli studi di estensione correlati in corso, che insieme rappresentano più di 400 anni di esposizione al PRX-102. PRX-102 è stato studiato in più di 140 pazienti, sia naïve al trattamento ERT che già sottoposti allo stesso, e comprende uno studio di comparazione testa a testa rispetto all’agalsidasi beta.
“Siamo lieti di aver compiuto un ulteriore passo avanti verso l’approvazione in Europa con il parere positivo del CHMP che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione di PRX-102 per i pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry”, ha dichiarato Dror Bashan, Presidente e Amministratore Delegato di Protalix. “Riteniamo che questa raccomandazione riconosca la forza dei dati positivi del nostro solido programma di studi clinici e sottolinei il potenziale del PRX-102 nel fornire una nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti dalla malattia di Fabry. I dati del nostro programma clinico indicano che PRX-102 ha il potenziale per diventare una terapia di lunga durata con un profilo di tollerabilità e immunogenicità favorevole. Insieme a Chiesi, continuiamo a impegnarci per portare PRX-102 sul mercato e a lavorare per migliorare potenzialmente la qualità della vita dei pazienti affetti dalla malattia di Fabry. Ringraziamo il personale dello studio per il suo impegno e attendiamo con ansia la decisione finale della Commissione europea sulla MAA”.
“Nonostante gli importanti progressi compiuti nel trattamento della malattia di Fabry, molti pazienti ancora convivono con bisogni insoddisfatti che influiscono sulla loro qualità di vita”, ha dichiarato Antonio Pisani, professore di Nefrologia all’Università degli Studi Federico II di Napoli. “È importante ricordare che PRX-102 è stato ampiamente studiato sia in pazienti naïve alle ERT sia in pazienti con esperienza di ERT. I solidi dati clinici supportano il parere positivo del CHMP e non vedo l’ora di avere l’opportunità di offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti con malattia di Fabry, in attesa dell’autorizzazione finale” ha aggiunto il professor Pisani. “Un ringraziamento particolare va a tutte le persone con malattia di Fabry e ai ricercatori che hanno partecipato agli studi clinici e che hanno permesso il raggiungimento di questo importante traguardo per tutta la comunità”.
Informazioni su PRX-102
PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) è una nuova terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata sviluppata per il trattamento delle esigenze mediche non soddisfatte dei pazienti affetti da malattia di Fabry, come il progressivo peggioramento della funzione renale. PRX-102 è una versione stabilizzata espressa in coltura cellulare vegetale e chimicamente modificata dell’enzima α-galattosidasi-A ricombinante. Le sub-unità proteiche sono legate in modo covalente tramite cross-linking chimico usando frazioni di PEG brevi, dando luogo a una molecola con parametri farmacocinetici unici. Negli studi clinici è stato osservato che PRX-102 ha un’emivita circolatoria di circa 80 ore.
Informazioni sulla malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata al cromosoma X-che deriva da una carente attività dell’enzima lisosomiale α-galattosidasi -A, che provoca l’accumulo progressivo di depositi anomali di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (Gb3) nei lisosomi di tutto il corpo di un individuo. Colpisce una persona su 40.000-60.000.
I pazienti affetti da malattia di Fabry ereditano un deficit dell’enzima α-galattosidasi-A che normalmente è responsabile della lisi del Gb3. Il deposito anomalo di Gb3 aumenta con il tempo e, di conseguenza, si genera un accumulo di Gb3 principalmente nei vasi sanguigni e nei tessuti. Le conseguenze finali di questo accumulo di Gb3 vanno da episodi di dolore e compromissione della sensibilità periferica fino al collasso degli organi, in particolare dei reni, ma anche del cuore e del sistema cerebrovascolare.