GSK con Wave Life Sciences per sviluppare una serie di prodotti terapeutici a base di oligonucleotidi, tra cui il programma preclinico di editing dell’RNA WVE-006
GSK sta collaborando con Wave Life Sciences per sviluppare una serie di prodotti terapeutici a base di oligonucleotidi, tra cui il programma preclinico di editing dell’RNA WVE-006, che mira alla carenza di alfa-1 antitripsina (AAT). In base all’accordo, Wave riceverà 170 milioni di dollari in anticipo in contanti e azioni, ma potrebbe intascare fino a 3,3 miliardi di dollari in pagamenti aggiuntivi se verranno raggiunti determinati traguardi.
Gli oligonucleotidi sono brevi (oligo) sequenze di nucleotidi (RNA o DNA), tipicamente con 20 o meno paia di basi e quello terapeutici stanno diventando una nuova modalità si cui punta la ricerca”, ha dichiarato Tony Wood, Chief Scientific Officer di GSK, aggiungendo che “l’abbinamento della nostra esperienza genetica con la piattaforma PRISM di Wave, la migliore della categoria, ci consente di accelerare la scoperta di farmaci per i bersagli appena identificati, abbinando il bersaglio alla modalità di cura”.
La piattaforma PRISM di Wave per lo sviluppo di farmaci è progettata per consentire di colpire malattie geneticamente definite con oligonucleotidi stereopuri in diverse modalità terapeutiche, tra cui il silenziamento, lo splicing e l’editing. GSK utilizzerà la piattaforma per sviluppare fino a otto programmi, mentre Wave sfrutterà l’esperienza del produttore britannico di farmaci nel campo della genetica e della genomica per sviluppare fino a tre programmi.
GSK si è inoltre assicurata una licenza globale esclusiva per WVE-006, che utilizza la tecnologia proprietaria AIMer di editing dell’RNA di Wave. Il trattamento è progettato per correggere la trascrizione dell’allele mutante SERPINA1 Z e affrontare le manifestazioni epatiche e polmonari della carenza di AAT; Wave afferma che prevede di presentare la domanda di sperimentazione clinica per questo farmaco nel 2023.
WVE-006 aggiunge anche un terzo candidato oligonucleotide alla pipeline di GSK. Gli altri due sono bepirovirsen, un oligonucleotide antisenso sperimentale in fase di sperimentazione III per l’epatite cronica B, dopo il risultato positivo della Fase II del mese scorso, e GSK4532990, un oligonucleotide siRNA in fase iniziale di sperimentazione II per la steatoepatite non alcolica.
Le responsabilità dello sviluppo e della commercializzazione di WVE-006 passeranno a GSK dopo che Wave avrà completato lo studio di primo ricovero. Gli altri programmi passeranno a GSK per gli studi di abilitazione alla sperimentazione di nuovi farmaci (IND), lo sviluppo clinico e l’eventuale commercializzazione.
L’attuale periodo di ricerca di quattro anni della collaborazione può essere esteso per altri tre anni, ampliando il numero di programmi disponibili per entrambe le parti. Le aziende hanno sottolineato che prevedono di perseguire obiettivi in altre aree patologiche, citando dati preclinici che suggeriscono che “gli oligonucleotidi Wave sono in grado di distribuirsi in vari tessuti e cellule senza veicoli di distribuzione complessi”.