Napo Therapeutics sta sviluppando un farmaco di origine vegetale per migliorare la gestione della sindrome dell’intestino corto, che non ha una cura risolutiva
Ancora una volta la natura ci regala principi attivi a vantaggio di una migliore qualità di vita. Con un piano sostenibile e nel rispetto dell’ambiente e delle popolazioni locali dell’Amazzonia, Napo Therapeutics sta sviluppando crofelemer, un farmaco di origine vegetale per migliorare la gestione della sindrome dell’intestino corto, una condizione rara che non ha una cura risolutiva, caratterizzata da diarrea, dimagrimento, malnutrizione e disidratazione.
Napo Therapeutics è una nuova società indipendente nata del 2021 e situata a Milano, dove ha sede l’headquarter europeo. Ha l’obiettivo di sviluppare in Europa terapie che possano migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da malattie rare e con forti bisogni insoddisfatti, per le quali non esistono al momento soddisfacenti strumenti di diagnosi, prevenzione o trattamento.
Guidata da un team di professionisti di lunga esperienza, prende origine da Napo Pharmaceuticals, società controllata da Jaguar Health, con sede a San Francisco, dedicata allo sviluppo di prodotti farmaceutici con principi attivi di origine vegetale, ottenuti rispettando la sostenibilità e pensati per il mercato globale.
Alla fine del 2021, l’azienda ha ottenuto dall’Ema la designazione di farmaco orfano per la sindrome dell’intestino corto e sarà licenziataria e distributore esclusivo del farmaco, una volta approvato, in Europa.
L’Ema ha appena concesso lo status di farmaco orfano a crofelemer per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica (CDD).
La filosofia di Napo Therapeutics
«La nostra missione è migliorare la qualità della vita delle persone affette da malattie rare e patologie con un forte unmet medical need attraverso soluzioni innovative. Il nostro scopo è trovare e sviluppare soluzioni terapeutiche per malattie orfane di cui nessuno si cura, patologie così rare da rendere complicata la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo di un farmaco» ha fatto presente l’Amministratore Delegato Massimo Mineo. «Ci preoccupiamo di coltivare collaborazioni dirette e trasparenti con tutti coloro che contribuiscono al bene delle persone con esigenze mediche insoddisfatte, dando vita a un modello virtuoso e sostenibile per lo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche.
«La Napo Way è infatti un modello di azione circolare che definisce la nostra essenza: dalla natura attingiamo gli strumenti per la cura della salute umana, dalla cura dell’uomo impariamo come costruire rimedi per l’ambiente e per la società» ha aggiunto. «Il nostro obiettivo di ricerca è sviluppare e commercializzare nuovi farmaci da prescrizione su base naturale e sostenibile per pazienti con patologie del tratto gastro-intestinale. Il nostro impegno è oggi orientato a due gravi malattie rare: la sindrome dell’intestino corto (SBS) e i disturbi diarroici congeniti (CDD)».
La prima è un disturbo provocato dalla riduzione della superficie intestinale utile all’assorbimento di liquidi e sostanze nutritive. I disturbi diarroici congeniti sono invece un gruppo di enteropatie rare ereditarie caratterizzate da diarrea cronica grave nei primi mesi di vita dei bambini. Entrambe le condizioni provocano frequentemente diarrea cronica, disidratazione massiccia, malnutrizione e acidosi metabolica o alcalosi, sintomi che si manifestano rapidamente e che possono mettere in pericolo la vita dei pazienti.
Un principio attivo estratto da una pianta amazzonica
Per trattare l’SBS e supportare i pazienti nella costruzione di una vita piena, Napo sta studiando crofelemer, un oligomero di proantocianidina estratto dal lattice rosso prodotto dalla corteccia dell’albero Croton lechleri (sangue di drago), che si trova nella foresta amazzonica. La linfa della pianta è stata usata per molti anni nei paesi sudamericani per il trattamento della diarrea e di condizioni patologiche polmonari e gastriche, e gli studi farmacologici ne hanno dimostrato la capacità di ridurre la secrezione di liquidi.
Crofelemer è un modulatore potente e selettivo del canale ionico del cloro che agisce sul regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr) e sul canale del cloro attivato dal calcio (CaCC). Grazie al suo meccanismo d’azione è in grado di regolare la secrezione di ioni cloruro nel lume intestinale normalizzando l’equilibrio di fluidi ed elettroliti e ridurre la perdita di liquidi causata dalla diarrea.
«Il nostro obiettivo di ricerca è sviluppare e commercializzare nuovi farmaci da prescrizione su base naturale e sostenibile per pazienti con patologie del tratto gastro-intestinale. Ci concentriamo in maniera specifica su quelle che presentano condizioni croniche di malassorbimento gastro-intestinale come la sindrome dell’intestino corto» ha spiegato il Direttore Medico Martire Particco. «L’SBS è una patologia che ha un impatto importante sulla qualità di vita dei pazienti, in quanto limita la loro possibilità di effettuare attività di vita quotidiana, come andare a scuola o al lavoro. La necessità di supporto nutrizionale parenterale, inoltre, ne limita l’autonomia ed espone il paziente a possibili gravi complicanze».
Utilizzo sostenibile delle risorse naturali e sostegno alle comunità locali
Nel 2012 l’Fda ha approvato crofelemer, il primo farmaco botanico (botanical drug) orale per il trattamento sintomatico della diarrea non infettiva in pazienti con Hiv/Aids in terapia antiretrovirale. Il suo principio attivo, come già detto, è una proantocianidina complessa che non può essere prodotta con un metodo sintetico. Per questo motivo Napo Therapeutics si è concentrata sulla gestione sostenibile a lungo termine e sulla raccolta del Croton Lechleri durante lo sviluppo e la commercializzazione del farmaco, come dimostrato da un report realizzato in collaborazione con le istituzioni e le comunità di ricerca in Colombia, Ecuador e Perù.
Lo sviluppo e l’approvazione normativa del farmaco è stato un processo a lungo termine che ha portato a ingenti investimenti in studi sulla biologia e l’ecologia di base e all’attuazione di programmi di riforestazione per molti anni. La politica di Jaguar Health e Napo Pharmaceuticals è costruire un rapporto di sana convivenza con le popolazioni indigene e i residenti locali, rispettando le leggi delle comunità indigene e fornendo vantaggi immediati alle comunità.
Grazie al sostegno finanziario della compagnia farmaceutica e al contributo di 140 famiglie delle comunità indigene e delle comunità locali, nella Pichis valley, in Perù, è stata condotta un’ingente attività di riforestazione a partire dal 2009. Nel 2020 erano stati piantati circa 118.230 alberi di C. lechleri in un’area di circa 230 ettari.
Sindrome dell’intestino corto
L’SBS è un raro disturbo di malassorbimento dovuto all’assenza di un intestino tenue pienamente funzionale a causa di un difetto congenito (gastroschisi, atresia intestinale, onfalocele e malformazioni intestinali) o dalla rimozione chirurgica dell’intestino come conseguenza della malattia di Crohn, infarto mesenterico, enterite attinica, neoplasie, volvolo e anomalie congenite. Colpisce circa 13mila persone in Europa e, se non trattato, può impedire all’intestino di svolgere la propria funzione nutritiva.
La sindrome dell’intestino corto è caratterizzata da diarrea osmotica che provoca malassorbimento, dimagrimento, malnutrizione calorico-proteica e disidratazione. Possono essere presenti segni e sintomi dovuti alle complicanze sia gastrointestinali che di altri organi e apparati, oltre che sistemiche secondarie alla sindrome.
Attualmente non esiste una cura per questa malattia e le attuali opzioni di trattamento comportano tassi ridotti di sopravvivenza e gravi effetti collaterali, in particolare nei bambini. La gestione richiede una nutrizione parenterale o un trapianto di organo, che risolve permanentemente l’assorbimento dei nutrienti ma è fortemente limitato dalla carenza di organi ed è indicato quando il paziente è a rischio di vita a causa delle complicanze della malattia intestinale o della nutrizione artificiale.
Malattia da inclusioni microvillari
La malattia da inclusioni microvillari (MVID) è una rara forma di diarrea cronica (CDD) per cui non esistono ancora in Europa percorsi terapeutici soddisfacenti al fine di garantire ai pazienti il diritto a vivere una vita piena. La patologia, cronicamente debilitante, colpisce i bambini sin dalla nascita condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso terapia parenterale. Oggi, nell’Unione Europea circa 0,1 persone su 10.000 soffrono di MVID.
Bibliografia
Tradtrantip L et al. Crofelemer, an antisecretory antidiarrheal proanthocyanidin oligomer extracted from Croton lechleri, targets two distinct intestinal chloride channels. Mol Pharmacol. 2010 Jan;77(1):69-78.
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