Il farmaco sperimentale ORMD-0801 ha ridotto il contenuto di grasso epatico nei pazienti con diabete di tipo 2 con steatoepatite non alcolica
I dati positivi dello studio intermedio di Oramed Pharmaceuticals hanno mostrato che il suo farmaco sperimentale ORMD-0801 ha ridotto il contenuto di grasso epatico nei pazienti con diabete di tipo 2 con steatoepatite non alcolica (NASH).
La società ha riferito che nello studio di fase II, ORA-D-N02, di 12 settimane, ORM-0801 era sicuro e ben tollerato. Il test ha mostrato una riduzione clinicamente significativa del grasso epatico dal basale a 12 settimane.
Ora, l’azienda attende i risultati del suo studio di fase III per la valutazione di ORMD-0901 nel diabete di tipo 2, previsto per gennaio 2023. Oramed prevede che il farmaco potrebbe diventare la prima insulina orale per il diabete T2, una malattia che colpisce oltre 30 milioni di persone negli Stati Uniti.
La NASH, una forma di steatosi epatica non alcolica, è strettamente associata al diabete.
Secondo il Journal of Hepatology, si stima che la prevalenza della NAFLD tra i pazienti con diabete T2 sia superiore al 55%. Di questi, i pazienti con diabete di tipo 2 con NASH sono stimati in circa il 37%.
Lo studio di fase II ha valutato ORMD-0801 in 30 pazienti con diabete T2 e NASH. I dati hanno mostrato che 8 mg di ORMD-0801 somministrati due volte al giorno hanno raggiunto l’endpoint primario di sicurezza di assenza di eventi avversi rispetto al placebo per 12 settimane.
L’azienda non ha identificato la quantità di riduzione del contenuto di grasso epatico in questi pazienti durante il periodo di trattamento.
Oramed ha annunciato che la loro conclusione è stata raggiunta a seguito dell’osservazione di misure indipendenti. Ciò include la percentuale di MR PDFF, un biomarcatore di imaging quantitativo per il grasso epatico, misurato dalla risonanza magnetica.
Competizione nello spazio NASH
L’annuncio di Oramed ha segnato il secondo annuncio clinico positivo nello spazio NASH nella stessa settimana. Mercoledì, Akero Therapeutics ha pubblicato dati positivi nella fase intermedia del suo asset sperimentale NASH efruxifermin, che secondo il CEO Andre Cheng ha il potenziale per essere un “trattamento fondamentale” per i pazienti con NASH.
Akera ha condiviso i dati del suo studio di fase IIb HARMONY che mostrano che efruxifermin ha migliorato la fibrosi epatica e prevenuto il peggioramento della malattia nei pazienti con NASH pre-cirrotica. Questi primi dati hanno mostrato che due diverse dosi di efruxifermin, un analogo a lunga durata d’azione del fattore di crescita dei fibroblasti 21 (FGF21), hanno migliorato la fibrosi epatica nei pazienti. Non ha portato a un peggioramento della malattia dopo 24 settimane.
La società ha annunciato che il 41% e il 29% dei pazienti trattati rispettivamente con 50 mg e 28 mg di efruxifermin hanno visto un miglioramento della fibrosi e nessun peggioramento della malattia. Ciò è stato confrontato con il 5% dei pazienti dello studio trattati con placebo che hanno visto miglioramenti simili.
Sebbene lo studio Oramed fosse interamente incentrato su pazienti con diabete di tipo 2 e NASH, solo il 70% circa dei pazienti inclusi in HARMONY presentava entrambe le malattie. Inoltre, la maggior parte di tutti i pazienti dello studio, circa il 66%, aveva la fibrosi allo stadio 3 e i restanti pazienti erano allo stadio 2.
Nonostante queste indicazioni di malattia avanzata, il trattamento con efruxifermin ha dimostrato un beneficio significativo nei pazienti su tutta la linea. L’azienda ha riportato miglioramenti nel grasso epatico, negli enzimi epatici, nei marcatori di fibrosi non invasivi, nell’HbA1c, nelle lipoproteine e nel peso corporeo.
Le azioni di entrambe le società sono aumentate in seguito alla notizia. Tuttavia, le azioni di Akero sono aumentate di oltre il 136% grazie ai risultati dettagliati dello studio.
Le azioni di Oramed sono aumentate dell’1,7%. Gli investitori sono ansiosi che un’azienda rompa finalmente il panorama della NASH e diventi la prima a ottenere l’approvazione per questa malattia difficile da curare.
Il mercato della NASH dovrebbe essere valutato a 18,3 miliardi di dollari entro il 2026 poiché si prevede che la malattia diventerà la principale causa di trapianti di fegato negli Stati Uniti.