Leucemia linfoblastica acuta: la Commissione Europea ha approvato la terapia a base di cellule CAR T brexucabtagene autoleucel
La Commissione Europea ha approvato la terapia a base di cellule CAR T brexucabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) recidivata o refrattaria (r/r) da precursori delle cellule B. Sviluppate da Kite Pharma, la società di Gilead focalizzata sulle terapie cellulari, saranno messe in commercio con il marchio Tecartus.
“Questa approvazione fa di Tecartus la prima e unica terapia a base di cellule CAR T indicata per questa popolazione di pazienti, rispondendo a una significativa esigenza medica non soddisfatta”, ha dichiarato Christi Shaw, CEO di Kite. “Questa è anche la quarta indicazione in Europa per la quale una terapia cellulare di Kite viene approvata, dimostrando chiaramente i benefici che offre ai pazienti, soprattutto a quelli con opzioni terapeutiche limitate”.
La LLA è un tipo aggressivo di tumore del sangue; la forma più comune è quella dei precursori delle cellule B. Ogni anno, a livello mondiale, circa 64.000 persone ricevono una diagnosi di LLA. La metà degli adulti affetti dalla patologia ha una ricaduta e la sopravvivenza globale (OS) mediana con gli attuali trattamenti standard è di circa otto mesi.
“Gli adulti affetti da ALL recidivata o refrattaria sono spesso sottoposti a trattamenti multipli, tra cui chemioterapia, terapie mirate e trapianto di cellule staminali, che comportano un notevole onere per la qualità di vita del paziente”, ha dichiarato Max S. Topp, professore e primario di Ematologia dell’Ospedale Universitario di Wuerzburg, Germania. “I pazienti europei possono ora contare su un significativo progresso nel trattamento. Tecartus ha dimostrato risposte durature, suggerendo il potenziale per una remissione a lungo termine e un nuovo approccio alla cura”.
L’approvazione è supportata dai dati dello studio internazionale multicentrico ZUMA-3, a singolo braccio, in aperto, registrativo di Fase 1/2 su pazienti adulti (≥18 anni) con ALL recidivata o refrattaria. Questo studio ha dimostrato che il 71% dei pazienti valutabili (n=55) ha raggiunto una remissione completa (CR) o CR con recupero ematologico incompleto (CRi) con un follow-up mediano di 26,8 mesi. In un set di dati esteso di tutti i pazienti dosati nel pivotal (n=78), la sopravvivenza globale mediana per tutti i pazienti è stata di oltre due anni (25,4 mesi) e di quasi quattro anni (47 mesi) per i responder (pazienti che hanno ottenuto CR o CRi). Tra i pazienti valutabili per l’efficacia, la durata mediana della remissione (DOR) è stata di 18,6 mesi. Tra i pazienti trattati con Tecartus alla dose target (n=100) i risultati sulla sicurezza sono stati coerenti con il profilo di sicurezza noto per Tecartus.
La sindrome da rilascio di citochine (CRS) e le reazioni avverse neurologiche di grado 3 o superiore si sono verificate rispettivamente nel 25% e nel 32% dei pazienti e sono state generalmente ben gestite. Informazioni sullo studio ZUMA-3 ZUMA-3 è uno studio internazionale multicentrico (Stati Uniti, Canada, Europa), a singolo braccio, in aperto, registrativo di Fase 1/2 di Tecartus in pazienti adulti (≥18 anni) affetti da ALL la cui malattia è refrattaria o ha recidivato dopo la terapia sistemica standard o il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
L’endpoint primario è il tasso di remissione completa globale o di remissione completa con recupero ematologico incompleto secondo la valutazione centrale. La durata della remissione e la sopravvivenza libera da ricadute, la sopravvivenza globale, il tasso di negatività della malattia minima residua (MRD) e il tasso di allo-SCT sono stati valutati come endpoint secondari.