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Sclerosi multipla primariamente progressiva: DMT efficaci per disabilità

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Sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP): le terapie modificanti la malattia (DMT) sono collegate a un rischio ridotto di diventare dipendenti dalla sedia a rotelle

Nei pazienti con sclerosi multipla (SM) primariamente progressiva (SMPP) che manifestano attività infiammatoria persistente, le terapie modificanti la malattia (DMT) sono state collegate a un rischio ridotto di diventare dipendenti dalla sedia a rotelle, secondo uno studio pubblicato online su “JAMA Neurology”.

Studio italiano real-world multicentrico di efficacia
«Sebbene siano disponibili diversi DMT per il trattamento della SM recidivante-remittente (SMRR), nel fenotipo SMPP, a eccezione di ocrelizumab, precedenti studi clinici randomizzati delle attuali DMT autorizzate sono risultati inefficaci» scrivono gli autori, guidati da Emilio Portaccio, del Dipartimento di Neuroscienze, Psicologia, Farmacologia e Salute dei bambini presso l’Università di Firenze.

Portaccio e colleghi hanno cercato di studiare l’efficacia delle DMT sul rischio di diventare dipendenti dalla sedia a rotelle (wheelchair) in una popolazione real-world di pazienti con SMPP conducendo uno studio di efficacia multicentrico, osservazionale, retrospettivo e comparativo.

Dati ricavati dal registro nazionale della sclerosi multipla 
I ricercatori hanno ottenuto i dati dal registro italiano SM nel novembre 2018 e li hanno analizzati da giugno a dicembre 2021. Da una coorte iniziale di 3.298 pazienti con SMPP, sono stati inclusi 665 partecipanti (età media: 43,0 anni; 55% donne) e hanno avuto disponibilità di almeno 3 anni di valutazioni EDSS (Expanded Disability Status Scale) e 3 anni di follow-up. Di questi soggetti, 409 sono stati selezionati per l’abbinamento per punteggio di propensione (288 trattati, 121 non trattati).

Punteggio EDSS pari a 7 come riferimento per la valutazione
I ricercatori hanno valutato il rischio di diventare dipendenti alla sedia a rotelle (punteggio EDSS di 7) attraverso modelli di regressione di Cox multivariabili e hanno considerato i partecipanti trattati che hanno ricevuto DMT prima di raggiungere un punteggio di 7. La DMT è stata valutata come variabile tempo-dipendente dal tempo e in base alla classe di DMT (moderatamente e altamente efficace).

Durante il follow-up dello studio, il 37% dei pazienti nella coorte abbinata (152 su 409) ha raggiunto un punteggio EDSS di 7 dopo un follow-up medio di 10,6 anni.
Un punteggio EDSS più elevato al basale ( hazard ratio aggiustato [aHR] = 1,32; IC 95%, 1,13-1,55), recidive sovrapposte (aHR = 2,37; IC 95%, 1,24-4,54) ed esposizione a DMT (aHR = 1,75; IC 95%, 1,04-2,94) sono stati associati a un rischio più elevato per un punteggio EDSS di 7.

Al contrario, l’intervallo di interazione tra DMT e recidive sovrapposte è apparso correlato a un ridotto rischio di diventare dipendenti alla sedia a rotelle (aHR = 0,33; IC 95%, 0,16-0,71). Quando i ricercatori hanno considerato il trattamento secondo la classe DMT e hanno incluso la DMT come covariata dipendente dal tempo, hanno raggiunto conclusioni simili.

Disabilità legata all’attività infiammatoria, fattore di rischio modificabile
«I risultati di questo studio di ricerca comparativa di efficacia suggeriscono che l’attività infiammatoria è un fattore di rischio modificabile di disabilità a lungo termine nella SMPP» osservano Portaccio e colleghi. «In questi pazienti, l’esposizione alla DMT può essere associata a un ridotto rischio di diventare costretti su una sedia a rotelle» concludono.

Bibliografia:
Portaccio E, Fonderico M, Iaffaldano P, et al. Disease-Modifying Treatments and Time to Loss of Ambulatory Function in Patients With Primary Progressive Multiple Sclerosis. JAMA Neurol. 2022 Jul 25. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.1929. [Epub ahead of print] Link

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