AIFA ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib in Italia per il trattamento di soggetti adulti affetti da colangiocarcinoma
A seguito dell’approvazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel marzo 2021, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib in Italia attraverso la Gazzetta Ufficiale n. 125 del 30.05.22 per il trattamento di soggetti adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2) che hanno manifestato una progressione della malattia dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica.
“Per molto tempo non abbiamo avuto a disposizione delle opzioni valide per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico; la chemioterapia e la chirurgia non garantiscono una risposta duratura e la sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con questo tipo di neoplasie è inferiore al 20%: 17% negli uomini e 15% nelle donne” dichiara Giordano Beretta, Direttore UOC Oncologia Medica ASL Pescara, Presidente Fondazione AIOM e Past President AIOM. “Negli ultimi anni però sono cresciute le nostre conoscenze di tipo molecolare: oggi sappiamo quali sono le mutazioni geniche che guidano la crescita di questo tumore. In particolare, circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici ha almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib per il colangiocarcinoma con fusioni o riarrangiamenti del FGFR2”.
“I dati dallo studio FIGHT dimostrano l’efficacia e la sicurezza di pemigatinib, che rappresenta l’opzione terapeutica migliore e più efficace per i pazienti italiani affetti da colangiocarcinoma con riarrangiamento di FGFR2 con malattia non controllata dalla chemioterapia”, sottolinea Filippo de Braud, Ordinario di Oncologia Medica e Direttore Scuola di Specialità Oncologia Medica Università di Milano. Direttore Dipartimento Oncologia e Ematoncologia Istituto Nazionale Tumori Milano.
“Siamo orgogliosi di poter mettere a disposizione, dopo un decennio, in Europa e per i pazienti elegibili in Italia la prima opzione di trattamento per il colangiocarcinoma. Offrire un trattamento dove non c’era uno ‘”standard of care’’ efficace è una testimonianza del nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di nuovi farmaci, che vanno a colmare aree terapeutiche dove ci sono elevati bisogni medici insoddisfatti”, afferma Onofrio Mastandrea, General Manager Incyte Biosciences Italy.
Lo studio registrativo
I dati dello studio FIGHT-202 hanno dimostrato che nei pazienti che presentavano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 (Coorte A [108 pazienti]), la monoterapia con pemigatinib ha determinato un tasso di risposta obiettiva (ORR) complessivo del 37% (endpoint primario) e una durata della risposta (DoR) mediana di 8 mesi (endpoint secondario) in base alla revisione centralizzata degli esami radiografici da parte di un comitato indipendente. Pemigatinib è stato generalmente ben tollerato. Le avvertenze e precauzioni di pemigatinib includono livelli alti e bassi di fosfato nel sangue, problemi alla vista o agli occhi, aumento della creatininemia e per le donne in gravidanza, un rischio di danni al feto.
Cosa è il colangiocarcinoma
Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nei dotti biliari. Viene classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico (iCCA) origina nei dotti biliari all’interno del fegato e il colangiocarcinoma extraepatico origina nei dotti biliari all’esterno del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma sono spesso diagnosticati in uno stadio avanzato o tardivo, quando la prognosi è infausta. In Europa, l’incidenza del colangiocarcinoma è compresa tra 6.000 e 8.000. Le fusioni o i riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nell´iCCA, dove vengono osservati nel 10-16% dei pazienti. In Italia, il CCA colpisce circa 2.000 persone ogni anno.
“E’ molto importante parlare e informare correttamente sul colangiocarcinoma, perché è ancora alta la percentuale di pazienti che arriva alla diagnosi quando la malattia è ormai in fase avanzata, con conseguenze negative sulla qualità di vita. L’informazione e l’educazione per aiutare i pazienti durante la loro malattia e il loro percorso terapeutico sono fondamentali, perché è la ricerca scientifica che può guidare la scoperta di nuove opzioni terapeutiche” afferma Giovanni Brandi, Professore associato oncologia medica, Direttore scuola di specializzazione oncologia medica IRCCS Policlinico Sant’Orsola, Università di Bologna, Fondatore di APIC (Associazione Italiana Pazienti Colangiocarcinoma) e GICO (Gruppo Italiano Colangiocarcinoma).