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Alzheimer: parte uno studio di fase III su gantenerumab

Per la prima volta in 20 anni, la Fda ha concesso la piena approvazione a un farmaco, il lecanemab, per il trattamento della malattia di Alzheimer

Alzheimer in fase iniziale: Roche prevede di iniziare un nuovo studio di fase III per valutare il suo anticorpo anti-amiloide beta gantenerumab

Roche prevede di iniziare un nuovo studio di fase III per valutare il suo anticorpo anti-amiloide beta gantenerumab in soggetti nelle prime fasi della malattia di Alzheimer. Il nuovo studio, che dovrebbe iniziare a giugno, arriva prima dei risultati attesi dai trial di fase III GRADUATE 1 e 2, i cui risultati sono attesi nel quarto trimestre del 2022.

Secondo ClinicalTrials.gov, lo studio SKYLINE dovrebbe arruolare 1200 partecipanti positivi all’amiloide, cognitivamente non compromessi a rischio o nelle prime fasi della malattia di Alzheimer. I soggetti saranno randomizzati a ricevere gantenerumab sottocutaneo o placebo, con la misura del risultato primario che valuta il cambiamento del punteggio Preclinical Alzheimer’s Cognitive Composite-5 (PACC-5) dal basale al quarto anno.

Roche ha detto che gantenerumab ha abbassato significativamente la placca amiloide nei pazienti con Alzheimer sporadico negli studi di estensione open-label SCarlet RoAD e Marguerite RoAD, così come nei pazienti con Alzheimer ereditario dominante nello studio DIAN-TU-001. Tuttavia, tutti e tre gli studi non hanno avuto successo.

La casa farmaceutica svizzera ha anche detto che ha incorporato ciò che ha imparato da questi studi nel “disegno ottimizzato” di GRADUATE 1 e 2. Questi due studi, che dovrebbero includere oltre 2000 pazienti trattati per più di due anni, esamineranno l’effetto del farmaco sul carico di amiloide e sui biomarcatori a valle della progressione della malattia, così come la sua sicurezza ed efficacia nelle persone con malattia di Alzheimer prodromica e lieve.

William Anderson, il capo della divisione farmaceutica della Roche, ha recentemente detto che la speranza dell’azienda è che gli studi GRADUATE diano un “colpo da ko” sulla malattia in un modo che sia “davvero convincente e chiaro”.

L’anno scorso, l’Fda ha concesso a gantenerumab lo status di breakthrough therapy, seguendo una decisione simile per donanemab di Eli Lilly, che mira a una forma modificata di beta amiloide chiamata N3pG. Questi sono venuti sulla scia della controversa decisione del regolatore statunitense di dare l’approvazione accelerata all’anticorpo anti-amiloide Aduhelm (aducanumab) di Biogen ed Eisai. Biogen ed Eisai hanno anche iniziato una presentazione per l’anticorpo anti-amiloide beta protofibrilla lecanemab per trattare i pazienti nelle prime fasi della malattia.

All’inizio di quest’anno, gli US Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) hanno pubblicato una bozza di guida che prevedeva di rimborsare i costi di Aduhelm solo per i pazienti arruolati in studi clinici approvati. Se la decisione in aprile sarà finalizzata, si applicherebbe anche a qualsiasi futuro anticorpo monoclonale diretto contro l’amiloide per il trattamento dell’Alzheimer.

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