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Malattie rare: Takeda con Code Biotherapeutics per la terapia genica

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Takeda ha firmato un accordo con Code Biotherapeutics che vale potenzialmente fino a 2 miliardi di dollari per sviluppare terapie geniche per le malattie rare

Takeda ha firmato un accordo con Code Biotherapeutics che vale potenzialmente fino a 2 miliardi di dollari per sviluppare terapie geniche per le malattie rare. La partnership farà uso della piattaforma 3DNA non virale di Code Bio per la consegna di medicine genetiche per un programma diretto a patologie del fegato, e prevede anche la conduzione di studi aggiuntivi per programmi diretti al sistema nervoso centrale.

Takeda potrà optare per una licenza esclusiva su quattro programmi. Secondo Madhu Natarajan, capo della ricerca di farmaci per malattie rare a Takeda, la piattaforma Code Bio si basa sulle capacità interne della casa farmaceutica giapponese.

L’azienda giapponese ha recentemente siglato altre partnership con lo stesso obiettivo, comprese quelle recenti con Poseida Therapeutics per sviluppare fino a otto terapie geniche, e un’altra con Selecta Biosciences incentrata sui disturbi di stoccaggio lisosomiale. Questi accordi, entrambi annunciati lo scorso ottobre, valgono rispettivamente fino a 3,6 miliardi di dollari e 1,1 miliardi di dollari.
Natarajan ha detto che l’accordo con Code Bio “si spera ci permetterà di sviluppare terapie geniche ridosabili e durevoli che saranno superiori agli approcci attuali”.

Code Bio dice che la sua piattaforma 3DNA ha un design “sintetico e multivalente” che può superare gli ostacoli chiave che ostacolano altri approcci di consegna, permettendo così il targeting specifico delle cellule, grandi carichi genetici e il potenziale per la ri-dosabilità. “Ampi dati preclinici hanno dimostrato che le formulazioni mirate sono altamente specifiche ed efficaci nel consegnare il carico genetico a cellule e tessuti mirati”, ha detto l’azienda, con “nessuna prova di effetti fuori bersaglio o problemi di sicurezza legati alla piattaforma [3DNA]”.

Come parte dell’accordo, Code Bio riceverà “milioni di dollari a due cifre” in anticipo, pietre miliari a breve termine e finanziamenti per la ricerca. Ha anche diritto a pagamenti futuri legati al raggiungimento di determinati obiettivi di sviluppo e commerciali, oltre a royalties graduate, con un valore totale dell’accordo che può raggiungere i 2 miliardi di dollari.

Takeda e Code Bio collaboreranno alle attività di ricerca fino alla selezione del candidato. Se la casa farmaceutica giapponese sceglierà di esercitare la sua opzione, si assumerà la responsabilità dell’ulteriore sviluppo e della commercializzazione.

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