Trombocitopenia immunitaria cronica: al via la commercializzazione di fostamatinib in Italia per pazienti adulti
Il farmaco fostamatinib, indicato per il trattamento della trombocitopenia immunitaria cronica (ITP, immune thrombocytopenia) in pazienti adulti refrattari ad altre terapie, è ora disponibile in Italia, Francia e Spagna, dove è rimborsabile dai rispettivi servizi sanitari. Lo annuncia Grifols, uno dei tre principali produttori mondiali di medicinali derivati dal plasma.
Fostamatinib è il primo e unico inibitore della tirosin chinasi della milza (SYK, per l’acronimo in inglese) indicato nei pazienti adulti con ITP cronica che hanno avuto una risposta insufficiente a un precedente trattamento. È l’unico agente mirato che riduce la distruzione delle piastrine – fondamentali ai fini della coagulazione del sangue e della guarigione – da parte del sistema immunitario.
Fostamatinib è la prima nuova classe di farmaci per il trattamento della ITP cronica in oltre un decennio che risponde ai bisogni insoddisfatti dei pazienti che convivono con questa malattia. In tutto il mondo, si stima che le persone colpite dalla ITP siano ben oltre 200.000.
“La disponibilità di fostamatinib rappresenta un traguardo importante per i pazienti affetti da trombocitopenia immunitaria cronica e a rischio trombotico, in quanto hanno a disposizione un’opzione terapeutica alternativa in caso di recidiva o di mancata risposta alle terapie di prima linea”, ha spiegato il professor Francesco Zaja, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia Clinica dell’Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina, presso l’Ospedale Maggiore di Trieste. “Il farmaco agisce contro un importante meccanismo della patogenesi della ITP ed è un inibitore selettivo di SYK. Inoltre, essendo una terapia orale la cui biodisponibilità non viene alterata dal cibo, fostamatinib è semplice da somministrare e migliora notevolmente la qualità della vita dei pazienti”.
Il trattamento è già disponibile in Germania e nel Regno Unito, come parte di un lancio graduale pianificato in tutto il resto d’Europa nei prossimi mesi, che a breve includerà Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Norvegia e Svezia.
“Si tratta della prima terapia orale della Divisione Bioscienze – fiore all’occhiello di Grifols – lanciata in Europa”. ha spiegato Thierry Heinrich, vicepresidente della divisione commerciale di Bioscience per l’Europa. “Nel tempo l’azienda prevede di rafforzare ulteriormente il proprio portfolio, leader del settore, attraverso ulteriori e innovativi accordi di acquisizione di licenze per il trattamento di malattie esistenti ed emergenti, al fine di offrire benefici ai pazienti e ulteriori alternative terapeutiche agli operatori sanitari”.
All’inizio del 2020, la Commissione europea ha approvato fostamatinib per il trattamento della ITP in pazienti adulti refrattari ad altre terapie. Il farmaco è disponibile anche negli Stati Uniti.
Grazie ad un accordo di collaborazione e licenza sottoscritto con la statunitense Rigel Pharmaceuticals nel gennaio 2019, Grifols detiene i diritti esclusivi in Europa e Turchia per fostamatinib nella ITP cronica, così come in qualsiasi potenziale indicazione futura, come l’anemia emolitica autoimmune (AIHA, autoimmune hemolytic anemia) e la nefropatia da IgA (IgAN, IgA nephropathy).
Nei pazienti con ITP, il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che svolgono un ruolo attivo nella coagulazione del sangue e nella guarigione. I sintomi più comuni della ITP sono lividi e sanguinamento eccessivi. Le persone che soffrono di ITP cronica convivono con un aumento del rischio di eventi emorragici gravi, che potrebbero provocare gravi complicazioni mediche, o perfino la morte. Le attuali terapie per la ITP includono steroidi, stimolatori della produzione di piastrine (TPO) e splenectomia. Tuttavia, non tutti i pazienti rispondono alle terapie esistenti e, di conseguenza, nei pazienti con ITP permane un significativo bisogno medico di opzioni di trattamento supplementari.