Alzheimer: l’anticorpo anti-amiloide beta gantenerumab riceve dall’agenzia statunitense Fda la designazione di terapia innovativa
Quasi 10 anni dopo che Roche per la prima volta aveva suscitato entusiasmo per gantenerumab come potenziale terapia per l’Alzheimer e più di 5 anni dopo che il fallimento di un trial cruciale nello sviluppo del farmaco che aveva costretto l’azienda svizzera a bloccarne momentaneamente lo sviluppo, per poi riprenderlo, adesso l’Fda ha concesso al farmaco la designazione di terapia innovativa. Si tratta di un anticorpo anti-amiloide beta sviluppato per la somministrazione sottocutanea, come trattamento della malattia di Alzheimer.
Gantenerumab, noto anche come RG1450, ha abbassato significativamente la placca amiloide nei pazienti con malattia di Alzheimer sporadica negli studi di estensione in aperto SCarlet RoAD e Marguerite RoAD, e nei pazienti con Alzheimer ereditario dominante nello studio DIAN-TU-001.
Tuttavia, tutti e tre gli studi non hanno poi avuto successo, poichè SCarlet RoAD e Marguerite RoAD che hanno fallito un’analisi intermedia di futilità, mentre gantenerumab non ha rallentato significativamente il tasso di declino cognitivo in DIAN-TU-001.
La casa farmaceutica svizzera ha detto che ha incorporato ciò che ha imparato da questi studi nel “disegno ottimizzato” negli studi registrativi di fase III GRADUATE 1 e 2, entrambe i quali dovrebbero essere completate nella seconda metà del 2022.
GRADUATE 1 e 2 stanno studiando l’effetto di gantenerumab sul carico di amiloide e sui biomarcatori a valle della progressione della malattia, così come la sicurezza e l’efficacia del farmaco in persone con malattia di Alzheimer prodromica-moderata. Questi studi stanno valutando gantenerumab tra più di 2.000 individui per più di 2 anni, con il completamento previsto nella seconda metà del 2022.
“Per più di un decennio, ci siamo impegnati a far progredire la scienza dell’Alzheimer e il nostro farmaco sperimentale gantenerumab, e non vediamo l’ora di fornire un set di dati completo e robusto che favorisca la nostra comprensione collettiva di questa malattia devastante”, ha detto Levi Garraway, chief medical officer e capo dello sviluppo globale del prodotto per Roche e Genentech, in un comunicato stampa. “Questa designazione di terapia innovativa rafforza la nostra fiducia in gantenerumab, che sarebbe il primo farmaco sottocutaneo per il trattamento del morbo di Alzheimer con il potenziale per la somministrazione a domicilio”.