Da Amicus Therapeutics nasce una società di medicina genetica chiamata Caritas Therapeutics, che si occuperà di ricerca sulle malattie rare
Da uno spin off di Amicus Therapeutics nasce una società di medicina genetica chiamata Caritas Therapeutics, che prende il via attraverso un accordo di fusione con ARYA Sciences Acquisition Corp IV, una società di acquisizione a scopo speciale sponsorizzata da Perceptive Advisors.
Pur essendo stata scorporata, rimane ancora un forte legame con Amicus: la biotech diventerà il più grande azionista di Caritas con una quota del 36% circa, mentre John Crowley guiderà Caritas come presidente e CEO. Al suo posto, il presidente e direttore operativo di Amicus, Bradley Campbell, diventerà il Ceo di Amicus.
Dopo l’annuncio, le azioni di Amicus sono salite del 10% nel trading premarket. Caritas, dalla parola latina compassione, si concentrerà sulle terapie geniche. La nuova società parte con una pipeline guidata da due programmi per la malattia di Batten con prove cliniche di concetto in CLN6 e CLN3. Caritas ha anche sei programmi preclinici attivi, compresi quelli per la malattia di Fabry, la malattia di Pompe e il disturbo da carenza di CDKL5. Inoltre, la nuova società ha molteplici programmi di scoperta. Caritas avrà diritti esclusivi e globali sui programmi di terapia genica per quasi 50 malattie genetiche rare, compresi i programmi per le malattie lisosomiali di nuova generazione e 11 disturbi rari prevalenti. Tra questi ci sono la sindrome di Angelman, la distrofia muscolare di Duchenne, la sindrome di Rett, la distrofia miotonica e altre distrofie muscolari selezionate.
Amicus manterrà il controllo delle sue proprietà di terapia genica per la malattia di Fabry e la malattia di Pompe. L’azienda manterrà anche un focus sulle malattie rare e sullo sviluppo in fase avanzata. L’accordo risulterà in due società indipendenti quotate in borsa. Entrambe le società dovrebbero avere profili d’investimento autonomi. Amicus diventerà il maggiore azionista di Caritas con una quota di proprietà di circa il 36%.
Quando la fusione sarà completata, l’attuale presidente e amministratore delegato di Amicus, John F. Crowley, guiderà Caritas come presidente e amministratore delegato. Diventerà anche presidente emerito e consigliere strategico principale di Amicus. L’attuale presidente e direttore operativo di Amicus, Bradley Campbell, sarà nominato amministratore delegato di Amicus.
Crowley ha definito la formazione di Caritas Therapeutics un “enorme passo avanti” per trattare condizioni genetiche rare. Ha detto che la nuova entità accelererà i finanziamenti per la pipeline di terapia genica di prossima generazione dell’azienda e rafforzerà i profili finanziari di entrambe le società.
“In un colpo solo con la formazione e il finanziamento di Caritas, creeremo quella che sarà una delle aziende preminenti al mondo per le medicine genetiche di prossima generazione. Siamo fermamente convinti che separare la nostra attività in due aziende altamente focalizzate e indipendenti sia il modo migliore per sbloccare un valore significativo per gli azionisti di Amicus e per far progredire i nostri farmaci e le nostre tecnologie per le persone che vivono con malattie rare in tutto il mondo”, ha detto Crowley in una dichiarazione.
Campbell, il nuovo capo di Amicus, ha detto che l’azienda sarà concentrata sul mantenimento della crescita di Galafold e sull’esecuzione del lancio globale anticipato di AT-GAA.
Nello stesso momento in cui Amicus ha annunciato la ristrutturazione aziendale, la società ha anche annunciato che l’Fda Uniti ha accettato la sua Biologics License Application per cipaglucosidase alfa e la New Drug Application (NDA) miglustat per AT-GAA, la terapia sperimentale a due componenti della società per il trattamento della malattia di Pompe. La FDA ha fissato una data di azione del Prescription Drug User Fee Act del 29 maggio 2022 per la NDA e del 29 luglio 2022 per la BLA.
Il trattamento della malattia di Pompe di Amicus AT-GAA è un approccio in due parti che comprende una terapia a due componenti che consiste in cipaglucosidasi alfa, un enzima umano ricombinante di alfa-glucosidasi acida (rhGAA) con strutture di carboidrati ottimizzate progettate per migliorare l’assorbimento nelle cellule. Viene somministrato insieme a miglustat, uno stabilizzatore della cipaglucosidasi alfa. I dati che supportano la BLA e la NDA includono gli studi di Fase I/II e Fase III Propel e i dati di uno studio di estensione in aperto.
Crowley ha lodato l’accettazione dei depositi, definendolo un “passo avanti immensamente importante per le persone che vivono con la malattia di Pompe”. Ha detto che Amicus lavorerà con la FDA durante la revisione dei dati. Inoltre, l’azienda cercherà l’approvazione di AT-GAA al di fuori degli Stati Uniti.
La malattia di Pompe è un raro deficit enzimatico genetico che porta a problemi muscolari e respiratori nei pazienti. La malattia può causare una morte prematura nei pazienti. AT-GAA ha ottenuto dalla FDA la designazione di Breakthrough Therapy per il trattamento della malattia di Pompe ad esordio tardivo sulla base dei risultati di efficacia clinica dello studio clinico di fase I/II.
Amicus ha anche annunciato oggi che un sindacato di investitori, tra cui Redmile Group, Avoro Capital Advisors, Perceptive Advisors, Invus, Sphera Healthcare, e Janus Henderson Investors ha infuso alla società un investimento privato di circa 200 milioni di dollari. Amicus prevede di utilizzare i proventi netti per finanziare ulteriormente le iniziative nella commercializzazione globale di Galafold e il lancio globale anticipato di AT-GAA e, in relazione alla business combination, di investire 50 milioni di dollari in contanti in Caritas in cambio di ulteriori azioni.