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Fibrosi cistica: rimborsabili i farmaci di Vertex

Fibrosi cistica: i pazienti non sembrano trarre benefici maggiori dalla terapia con due antibiotici anti-Pseudomonas endovena

Vertex Pharmaceuticals ha sottoscritto un nuovo accordo con AIFA per la rimborsabilità di tutti i suoi farmaci approvati per il trattamento della Fibrosi Cistica

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato di aver sottoscritto un nuovo accordo con AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) per la rimborsabilità di tutti i suoi farmaci approvati per il trattamento della Fibrosi Cistica (FC), incluso KAFTRIO®.

Questo significa che, i pazienti italiani a partire dai 12 anni di età con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della Fibrosi Cistica (CFTR) avranno accesso a KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor.

Inoltre, secondo i termini dell’accordo, a partire dai 2 anni di età i pazienti eleggibili affetti da FC che hanno due copie della mutazione F508del nel gene CFTR avranno ora accesso a ORKAMBI®. Inoltre, ai pazienti eleggibili di età pari o superiore a 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione di funzione residua nel gene CFTR può essere prescritto SYMKEVI® in regime di associazione con ivacaftor. L’accordo estende, inoltre, l’accesso a KALYDECO® (ivacaftor) per i pazienti eleggibili di età pari o superiore a un anno e copre anche eventuali future estensioni di indicazione approvate dalla Commissione Europea e ammesse alla rimborsabilità dal CTS di AIFA per i farmaci per la fibrosi cistica di Vertex entro i termini dell’accordo.

Questo accordo è un risultato importante per i pazienti con Fibrosi Cistica in Italia. I nostri farmaci hanno cambiato radicalmente il trattamento della malattia e non possiamo che essere davvero soddisfatti che i pazienti possano ora accedere al nostro intero portfolio di farmaci per la Fibrosi Cistica – ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals – Questa notizia ci rende particolarmente orgogliosi e ci avvicina al nostro obiettivo finale, ovvero quello di fornire opzioni terapeutiche efficaci a tutti i pazienti affetti da questa rara malattia. Ringrazio l’AIFA e tutte le parti coinvolte per la collaborazione e l’impegno nel raggiungere rapidamente questo accordo”.

In Italia KALYDECO® e ORKAMBI® sono rimborsati per i pazienti eleggibili rispettivamente dal 2015 e dal 2017. I farmaci per la FC di Vertex sono rimborsati in oltre 25 Paesi in tutto il mondo, inclusi Australia, Francia, Germania, Repubblica d’Irlanda, Paesi Bassi, Spagna, Svezia, Regno Unito e Stati Uniti.

Vertex

Vertex è una società globale di biotecnologie che investe nell’innovazione scientifica al fine di creare medicinali trasformativi per le persone con malattie gravi. L’azienda dispone di diversi medicinali approvati che trattano la causa alla base della Fibrosi Cistica (FC), una malattia genetica rara e potenzialmente fatale, nonché di diversi programmi clinici e di ricerca in corso sulla FC. Oltre alla FC, Vertex vanta una solida pipeline di farmaci sperimentali a piccole molecole per altre malattie gravi (per le quali possiede una visione approfondita della biologia umana causale), tra cui il dolore, il deficit di alfa-1 antitripsina e le malattie renali mediate da APOL1. Inoltre, Vertex dispone di una pipeline in rapida espansione di terapie genetiche e cellulari per malattie come l’anemia falciforme, la beta talassemia, la distrofia muscolare di Duchenne e il diabete mellito di tipo 1.

Fondata nel 1989 a Cambridge (Massachusetts, USA), oggi Vertex ha sede nell’Innovation District di Boston, mentre il suo quartier generale internazionale si trova a Londra. Inoltre, l’azienda possiede siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex viene costantemente riconosciuta come una delle migliori aziende del settore in cui lavorare: è stata infatti inclusa nella lista dei “Top Employers” della rivista Science per 10 anni consecutivi ed è stata inserita tra le prime cinque aziende dell’elenco “Best Employers for Diversity 2019” di Forbes.

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione con ivacaftor

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in un regime di associazione con ivacaftor è stato sviluppato per il trattamento della Fibrosi Cistica (FC) in pazienti a partire dai 12 anni di età che hanno almeno una copia della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor è concepito per aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-CFTR sulla superficie cellulare. L’ultima indicazione approvata dalla UE per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor è stata supportata dai risultati positivi di tre studi globali di fase III condotti in persone a partire dai 12 anni di età con fibrosi cistica: uno studio di fase III di 24 settimane (VX 445-102) condotto in 403 persone con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF), uno studio di fase III di quattro settimane (VX 445-103) in 107 persone con due mutazioni F508del (F/F) e uno studio di fase III (VX 445-104) in 258 persone eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e con una mutazione gating (F/G) o una mutazione di funzione residua (F/RF) nel gene CFTR.

Per informazioni complete, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto, disponibile all’indirizzo www.ema.europa.eu

SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) in associazione con ivacaftor

Alcune mutazioni impediscono – all’interno della cellula – il normale processamento della proteina CFTR, la quale in genere non raggiunge la superficie cellulare. Tezacaftor è concepito per agire sul difetto di trasporto ed elaborazione della proteina CFTR, al fine di consentirle di raggiungere la superficie cellulare, mentre ivacaftor è concepito per migliorare la funzione della proteina CFTR una volta raggiunta la superficie cellulare.

ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) e sulla F508del mutazione

Nelle persone con due copie della mutazione F508del, la proteina CFTR non viene processata e trasportata normalmente all’interno della cellula, con conseguente assenza (o scarsa presenza) della proteina sulla superficie cellulare. I pazienti con due copie della mutazione F508del sono facilmente diagnosticabili, mediante un semplice test genetico.

Lumacaftor/ivacaftor è una combinazione di lumacaftor – progettato per aumentare la quantità di proteina matura alla superficie delle cellule, mirando al difetto di elaborazione e trasporto della proteina CFTR con mutazione F508del – e ivacaftor, concepito per migliorare la funzionalità della proteina CFTR una volta che questa ha raggiunto la superficie della cellula.

KALYDECO® (ivacaftor) 

Ivacaftor è il primo medicinale a trattare la causa alla base della fibrosi cistica nelle persone con mutazioni specifiche nel gene CFTR. Conosciuto come potenziatore di CFTR, ivacaftor è un medicinale orale progettato per mantenere aperte più a lungo le proteine ​​CFTR sulla superficie cellulare per migliorare il trasporto di sale e acqua attraverso la membrana cellulare, che aiuta a idratare e liberare il muco dalle vie aeree.

Per informazioni complete sul prodotto, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto disponibile su www.ema.europa.eu.

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