Focus dell’Acta Scientific Pharmacology sull’innovazione incrementale: quando il farmaco migliora le sue performance attraverso l’evoluzione continua
È facile parlare di innovazione, ma in tema di farmaci cosa si intende esattamente per innovazione? È semplice e fuori da ogni dubbio parlare di innovazione quando si fa riferimento a un nuovo principio attivo per un nuovo target terapeutico, ma in quali altri casi si può usare questo termine? La medicina moderna è in attesa di terapie rivoluzionarie, terapie geniche, farmaci a bersaglio molecolare, terapie cellulari. Ma nella pratica clinica, i miglioramenti nella gestione del paziente si basano soprattutto sull’evoluzione continua delle terapie già disponibili. È l’innovazione incrementale e a questo tema è stato dedicato un articolo recentemente pubblicato sull’Acta Scientific Pharmacology.
La valutazione complessiva dei farmaci deve essere effettuata in uno scenario ampio che contempli le diverse alternative terapeutiche e che valuti anche l’intero percorso diagnostico-terapeutico di cura, il rapporto costo-efficacia, la qualità della vita e le preferenze e le priorità dei pazienti nell’assegnazione delle risorse.
Innovazione incrementale e dirompente: definizioni e differenze
L’innovazione incrementale è una caratteristica peculiare e sostanziale del progresso scientifico e farmaceutico, in un settore in cui miglioramenti anche modesti nell’efficacia, nella sicurezza e nella conformità dei farmaci hanno spesso determinato risultati importanti per i pazienti e lo stato sociale in generale. Un medicinale è una tecnologia in continua evoluzione, per poter soddisfare le esigenze sanitarie in modo sicuro e consolidato; l’evoluzione delle terapie deve inoltre dimostrare la propria validità nella gestione sia del paziente acuto sia di quello cronico.
Per innovazione incrementale si intendono allora tutti quei piccoli miglioramenti, come variazioni di efficacia, sicurezza e facilità d’uso che possono portare a vantaggi per il paziente e per il sistema sanitario in generale. Si fa riferimento soprattutto a novità nelle forme farmaceutiche, nella via di somministrazione, nel dosaggio, nella individuazione di nuove indicazioni, così come in generale a progetti e soluzioni digitali in grado di migliorare la cura per il paziente. Se lo sviluppo di un nuovo target terapeutico è un’innovazione dirompente in grado di creare o espandere un mercato, il progresso della terapia nel tempo prevede frequentemente una serie di modifiche incrementali, siano esse evolutive, capaci di migliorare un prodotto in un mercato esistente, oppure rivoluzionarie, come un’innovazione inaspettata, anche se non in grado di influenzare il mercato esistente. Le aree in cui valutare un’innovazione incrementale sono quindi diverse e si possono riassumere in benefici, siano essi clinici, economici e di efficienza, o esperienza di cura, intesa dal punto di vista del paziente, del medico o del provider.
L’innovazione dirompente nel settore sanitario è “un’innovazione che crea nuove opportunità di networking e nuove organizzazioni sulla base di un nuovo insieme di valori, coinvolgendo nuovi attori, e che porta anche a miglioramenti della salute e al raggiungimento di nuovi preziosi traguardi, come equità ed efficienza”, anche in relazione al contesto assistenziale sottostante.
Ad esempio, in sistemi sanitari come quelli europei, un’innovazione dirompente può essere una nuova tecnologia o un farmaco, che consentono di fornire un accesso generalizzato a un’opzione terapeutica non accessibile a tutta la popolazione potenziale; il riferimento è a terapie rese accessibile solo a pazienti molto gravi anche se i potenziali beneficiari potrebbero essere tutti i malati o che presentano barriere di accesso elevate, siano esse barriere economiche dovute al costo della terapia o organizzative. Si tratta quindi un’innovazione in grado di modificare radicalmente i sistemi sanitari.
Innovazione incrementale: i campi di applicazione
L’innovazione incrementale frequentemente deriva da una comprensione delle esigenze terapeutiche, delle preferenze di cura e del feedback sull’esperienza di cura dei pazienti, per andare incontro agli unmet need. Nel contesto dell’innovazione tecnologica, identificare un bisogno medico insoddisfatto è fondamentale per guidare l’innovazione, rilevare problemi relativi a una tecnologia o un trattamento farmacologico consolidati ed evidenziare una necessità completamente nuova, con un possibile impatto a livello socio-sanitario. Né è un esempio lo sviluppo di polypill, formulazioni che uniscono insieme principi attivi che agiscono su target terapeutici diversi, come quelle sviluppate in ambito cardiologico con associazioni tra un antipertensivo e un antilipidico per ridurre il rischio cardiovascolare globale e migliorare l’aderenza alla terapia oppure le terapie antiretrovirali nell’HIV.
È noto infatti che semplificare la terapia, come il numero delle somministrazioni quotidiane, migliora l’aderenza con guadagni a lungo termine per il sistema sanitario. È stato osservato che un miglioramento dell’aderenza porta nel breve termine a un aumento dei costi del farmaco ma l’aumento dell’aderenza migliora l’efficacia della terapia con una riduzione dei costi diretti e indiretti e un minore impatto della patologia. Questa diminuzione porta a un vantaggio economico consistente. Di conseguenza, un’innovazione che semplifica la somministrazione di un farmaco o migliora l’aderenza al trattamento deve essere considerata un’innovazione dal punto di vista del sistema sanitario.
Non bisogna però limitarsi all’esempio dei polypill; infatti i progressi delle conoscenze scientifiche, così come l’aumento delle competenze nella ricerca clinica, hanno determinato un progresso tecnologico nel contesto della medicina, dei dispositivi medici, delle apparecchiature elettro-mediche, della procedura diagnostico-terapeutica e della tecnologia moderna, sia combinata sia genomica.
In campo farmacologico, quando si parla di innovazione incrementale si fa spesso riferimento a nuovi principi attivi che fanno seguito al capostipite di una nuova classe terapeutica; ne è un esempio il caso dell’omeprazolo, surclassato negli anni dal pantoprazolo.
Con riferimento all’esempio appena fatto, un’altra definizione pertinente nel campo dell’innovazione incrementale riguarda la loro identificazione in base al numero di anni in cui hanno raggiunto il mercato dopo il farmaco First in Class (x), classificati come “Fast- follower” (0-5 anni), Differentiator (5-15 anni) e Late–comer (15+ anni).
Nell’ambito sanitario, il maggior numero di innovazioni incrementali è stato in ambito oncologico (35%), seguito da malattie croniche come il diabete (21%) e le malattie dell’apparato respiratorio (18%).
È quindi possibile affermare che il miglioramento di alcuni aspetti farmacologici dei trattamenti, come l’aderenza, la combinazione di diversi principi attivi e l’integrazione con dispositivi medici ad hoc, porta a notevoli risultati sanitari in aree terapeutiche ancora prive di terapie definitive. L’effetto cumulativo dell’innovazione incrementale nel corso degli anni è evidente soprattutto nei pazienti politrattati e nelle aree in cui la ricerca fatica a trovare e sviluppare soluzioni dirompenti. Il progresso scientifico si evolve di pari passo con le esigenze dei pazienti e la quantità di soluzioni incrementali aiuta i pazienti non solo a guadagnare tempo ma, soprattutto, a una migliore qualità della vita.
Nel contesto dell’innovazione tecnologica, l’identificazione di un bisogno medico insoddisfatto diventa particolarmente importante, essenzialmente perché è spesso un motore dell’innovazione, può rilevare problemi legati a una tecnologia o a un determinato trattamento farmacologico, oppure può evidenziare una necessità completamente nuova ma anche perché per come è percepito come esigenza dal singolo individuo, o da un gruppo, o dall’intera popolazione; questo insieme di valutazioni ne determina l’impatto a livello di salute sociale. Il progressivo invecchiamento della popolazione, l’aumento dell’aspettativa di vita, insieme a una maggiore attenzione alla qualità della vita da parte dei sistemi sanitari, hanno già portato e continuano a portare allo sviluppo di diversi approcci medici per pazienti target specifici (ad esempio medicina di genere) o soggetti fragili (ad esempio pediatrici o geriatrici) o aree terapeutiche trascurate come le malattie rare.
In conclusione
L’effetto cumulativo dell’innovazione incrementale nel corso degli anni è evidente soprattutto nei pazienti politrattati e nelle aree in cui la ricerca sta lottando per individuare e sviluppare soluzioni terapeutiche dirompenti. Il progresso scientifico si evolve in funzione delle esigenze dei pazienti e la quantità di soluzioni innovative aiuta i pazienti a guadagnare una migliore qualità della vita. La nota dolente potrebbe essere, da parte delle autorità regolatorie, l’implementazione di politiche di contenimento dei costi che sottovalutano il potenziale dell’innovazione incrementale rischiando però di scoraggiare la ricerca di valide alternative per la cura del paziente e senza riconoscere adeguatamente in sede di rimborso il valore che queste innovazioni hanno per il paziente.