Ginkgo Bioworks e Biogen collaboreranno per sviluppare una piattaforma di produzione di prossima generazione per vettori virali per la terapia genica
Meno di due settimane dopo che Ginkgo Bioworks si è fusa con la società Soaring Eagle Acquisition, viene annunciata una partnership di collaborazione con Biogen.
Le due società intendo per sviluppare una piattaforma di produzione di prossima generazione per vettori ricombinanti basati su virus adeno-associati (AAV). Secondo Biogen, il know-how di biologia sintetica di Ginkgo può aiutare a “superare le sfide di sviluppo” associate ai vettori virali per la terapia genica.
Gingko Bioworks è conosciuta come “l’azienda degli organismi”. Il suo obiettivo è quello di utilizzare i microrganismi per ingegnerizzare vari prodotti in una vasta gamma di mercati. Questo include fragranze, cibo e agricoltura, antibiotici, vaccini, terapeutici ed enzimi.
Jason Kelly, amministratore delegato di Ginkgo Bioworks, ha detto: “Siamo entusiasti di collaborare con Biogen che mira a sviluppare trattamenti che possono potenzialmente rallentare, arrestare o curare le malattie neurologiche e neurodegenerative e cercare di migliorare lo standard industriale per la produzione di AAV. La biologia sintetica sta sfruttando il potere delle cellule viventi per sviluppare la prossima generazione di terapie, tutto da CAR-T, a CRISPR e terapie geniche, che crediamo avrà un impatto materiale sulla vita di molti”.
Nel novembre 2020, a Gingko è stato offerto un prestito di 1,1 miliardi di dollari dal governo degli Stati Uniti per i test COVID-19 e la produzione di materie per possibili terapie. Dopo la sua fusione con Soaring Eagle e la conseguente offerta pubblica iniziale (IPO), dovrebbe avere un valore di mercato di 15 miliardi di dollari.
Le due società affermano che “mirano a ridefinire lo standard industriale per la produzione di vettori ricombinanti basati su virus adeno-associati (AAV)”. Questa è un’area calda nelle terapie geniche e cellulari.
Al momento, la produzione è un processo lungo e costoso, che rende difficile produrre terapie per le malattie con esigenze ad alto dosaggio e grandi popolazioni di pazienti. Tuttavia, Ginkgo sta cercando di risolvere questi problemi attraverso la sua piattaforma di programmazione delle cellule dei mammiferi, con l’obiettivo di migliorare l’efficienza dei vettori plasmidici e delle linee cellulari che producono AAV, che a sua volta potrebbe accelerare la capacità di Biogen di produrre terapie geniche.
“La combinazione unica di Ginkgo di esperienza nella programmazione cellulare, strumenti proprietari e conoscenza dei sistemi biologici li rende un partner ideale per esplorare un gran numero di idee di progettazione con l’obiettivo di ottimizzare i costrutti”, ha detto Alphonse Galdes, capo delle operazioni farmaceutiche e della tecnologia di Biogen.
Ginkgo riceve $5 milioni in anticipo come parte dell’accordo, ma si trova a guadagnare fino a $115 milioni in più in pietre miliari se i programmi di collaborazione raggiungeranno determinati obiettivi di R&S e commerciali. In cambio, Biogen ottiene l’accesso alla piattaforma di programmazione cellulare di Ginkgo, mentre Ginkgo userà le sue strutture e risorse di bioingegneria per migliorare i titoli di produzione AAV dei processi di produzione della terapia genica di Biogen.
L’accordo arriva poco dopo che Biogen ha avviato una collaborazione con Capsigen per ingegnerizzare i capsidi AAV su misura per soddisfare i profili di trasduzione specifici della malattia, con l’obiettivo di accelerare lo sviluppo di terapie geniche per il sistema nervoso centrale e i disturbi neuromuscolari.
Quest’ultimo accordo approfondisce l’investimento di Biogen nella terapia genica, in attesa di una decisione della Fda sul suo attesissimo farmaco aducanumab per l’Alzheimer all’inizio di giugno.
Tuttavia, l’azienda ha recentemente riferito che la sua terapia genica sperimentale cotoretigene toliparvovec ha fallito un trial di fase II/III su pazienti con retinite pigmentosa X-linked.
L’azienda ha osservato tendenze positive in alcuni dei suoi endpoint secondari. Si tratta di una terapia genica basata sul vettore AAV8 somministrata tramite iniezione subretinica. Permette la consegna di una proteina regolatrice della retinite pigmentosa GTPase (RPGR) completamente funzionante nei pazienti XLRP la cui malattia è il risultato di mutazioni del gene RPGR.
Quello con Gingko è solo l’ultimo di una serie di accordi che mostrano che Biogen sta lavorando seriamente allo sviluppo delle sue capacità di terapia genica. Solo una settimana prima dell’annuncio della sperimentazione, Biogen ha firmato un accordo di collaborazione strategica con Capsigen per progettare nuovi capidi AAV per la terapia genica.
Con sede a Washington, Capsigen utilizza una piattaforma proprietaria TRADE e tecnologie per trovare e sviluppare nuovi capidi AAV per profili di trasduzione specifici della malattia.
E a marzo, Biogen ha annunciato piani per costruire un nuovo impianto di produzione di terapia genica in North Carolina per sostenere la sua produzione per se stessa e i suoi partner.
All’inizio dell’anno, l’azienda ha firmato un accordo di licenza con la tedesca CEVEC Pharma per la sua tecnologia ELEVECTA per produrre vettori AAV per le terapie geniche. E a gennaio, Biogen e la tedesca ViGeneron GmbH hanno siglato una collaborazione di terapia genica incentrata sulle terapie AAV per le malattie oculari ereditarie.