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Emofilia: nuovi dati positivi su emicizumab

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L’emofilia è una malattia rara dovuta ad un difetto nella coagulazione del sangue

Emofilia, positivi i nuovi dati di follow-up su emicizumab: i risultati supportano ulteriormente il beneficio a lungo termine del farmaco

Al 62° Meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH), Roche ha annunciato i risultati di una nuova analisi dei dati aggregati di follow-up a tre anni relativi a 401 pazienti con emofilia A provenienti dagli studi registrativi HAVEN 1-4. Questi studi rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di emicizumab nei pazienti adulti, adolescenti e bambini affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII (FVIII).

Per tutta la durata degli studi, emicizumab ha mantenuto bassi i tassi di sanguinamento trattati, con tassi annualizzati di sanguinamenti (ABR) basati su modello che sono rimasti bassi, a 1,4, durante l’intero periodo di valutazione. Inoltre, la percentuale di partecipanti che ha avuto zero sanguinamenti trattati (70,8-83,7%) è aumentata nel corso delle 24 settimane. La profilassi con emicizumab ha risolto anche il 95,1% delle “articolazioni bersaglio”. I risultati hanno dimostrato che il profilo di sicurezza di emicizumab era in linea con le precedenti osservazioni, senza nuove segnalazioni in merito alla sicurezza dopo il follow-up prolungato.

Anche secondo la prima analisi ad interim del database European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS), anch’essa presentata al congresso virtuale ASH, il profilo di sicurezza di emicizumab nel contesto reale è in linea con quello osservato nelle sperimentazioni cliniche.

“Dopo quasi 3 anni di follow-up, emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A di tutte le età, con e senza inibitori del FVIII. Questo trattamento, infatti, riduce in misura significativa i sanguinamenti, soprattutto spontanei, non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con agenti by-passanti o fattore VIII. Aspetto inoltre importante è l’assenza di eventi avversi significativi, emicizumab rimane ben tollerato nel follow-up a lungo termine e ad oggi non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In conclusione possiamo dire che questi dati confermano quindi ancora una volta la sicurezza e l’efficacia della terapia con emicizumab”, ha dichiarato il Dott. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.

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