Epilessia: la Commissione europea approva il perampanel per l’uso pediatrico. Sarà ora disponibile come terapia aggiuntiva per il trattamento delle crisi epilettiche ad insorgenza parziale
La Commissione Europea (CE) ha approvato l’estensione dell’indicazione dell’agente antiepilettico perampanel al trattamento dei bambini affetti da epilessia. Perampanel sarà ora disponibile come terapia aggiuntiva per il trattamento delle crisi epilettiche ad insorgenza parziale (POS) con o senza crisi secondarie generalizzate nei bambini a partire dai 4 anni e delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (PGTC) nei bambini a partire dai 7 anni con epilessia generalizzata idiopatica (IGE).
Si stima che in Europa quasi un milione di bambini e adolescenti siano affetti da epilessia attiva, con 100.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno. Nonostante i trattamenti attualmente disponibili, fino al 20% dei pazienti pediatrici ha crisi epilettiche scarsamente controllate, con un conseguente onere per la loro qualità di vita e per quella della loro famiglia e di chi si prende cura di loro.
L’approvazione si è basata sui risultati di due studi clinici, lo Studio 311 (Fase III) e lo Studio 232 (Fase II), condotti a livello globale per valutare il perampanel (sospensione orale) come terapia aggiuntiva nei pazienti pediatrici.
Lo studio 311 ha valutato la sicurezza e la tollerabilità del perampanel se somministrato come terapia aggiuntiva in pazienti pediatrici (da 4 a <12 anni di età) con crisi epilettiche ad insorgenza parziale non adeguatamente controllate o crisi tonico-cloniche generalizzate.
Lo studio 232 ha valutato la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza a lungo termine del perampanel aggiuntivo nei pazienti pediatrici (da 2 a <12 anni di età).
“L’impatto quotidiano dell’epilessia incontrollata nei bambini può essere molto difficile da capire e da gestire per i bambini, e riguarda tutti gli aspetti della loro vita fin dalla più giovane età. Fornire nuove opzioni di trattamento ai bambini deve essere fatto con cautela, cura e diligenza, e sono molto felice di aver preso parte a questo studio per essere in grado di fornire questa nuova opzione di trattamento ai bambini, e alle loro famiglie, che hanno un disperato bisogno di sostegno per la loro condizione”, ha detto il professor András Fogarasi, responsabile della neurologia presso l’ospedale pediatrico di Bethesda, Budapest e ricercatore principale dello studio 311.
Si stima che in Europa ci siano circa 6 milioni di persone affette da epilessia e, sebbene l’insorgenza possa avvenire a qualsiasi età, l’incidenza annuale di nuovi casi è più alta per bambini e adolescenti (70 su 100.000). L’epilessia pediatrica può essere particolarmente impegnativa per i bambini a causa di difficoltà neurocognitive, comportamentali, sociali e psichiatriche che si verificano durante un importante periodo di apprendimento e sviluppo. Questo non solo ha un impatto sulla qualità della vita dei pazienti, ma può anche aumentare il carico emotivo sentito dai genitori e da chi li assiste.