I pazienti con fibrosi cistica trattati per un anno con la combinazione a base di lumacftor e ivacaftor hanno mostrato miglioramenti per tolleranza al glucosio
I pazienti con fibrosi cistica (FC) che sono trattati per un anno con un trattamento combinato a base di lumacftor e ivacaftor hanno mostrato miglioramenti in termini di tolleranza al glucosio. Questo il responso di uno studio pubblicato su the Journal of Cystic Fibrosis.
Il diabete legato alla fibrosi cistica rappresenta, come è noto, una delle complicanze extra-polmonari di più frequente riscontro nei pazienti affetti da FC.
Lumacaftor-ivacaftor è una terapia combinante che modula la proteina CFTR, costituita da un farmaco correttore (lumacaftor) e da un farmaco potenziatore di questa proteina essenziale nella fisiopatologia di questa malattia. La combinazione di questi due farmaci è stata studiata nei pazienti con FC omozigoti per la mutazione Phe508del, causando un miglioramento dello stato respiratorio e nutrizionale.
Solo due studi clinici, caratterizzati da una breve durata del follow-up e comprendenti un piccolo numero di pazienti, hanno studiato l’influenza di lumacaftor-ivacaftor sul metabolismo del glucosio e la secrezione di insulina in pazienti con FC. Fino ad ora, però, non era noto se queste terapie potessero essere in grado di intervenire anche sulle anomalie a carico del metabolismo del glucosio in questi pazienti.
Di qui il nuovo studio, di natura osservazionale prospettica, che si è proposto di valutare l’impatto di un anno di trattamento con la combinazione di farmaco sopra indicata sulle anomalie di tolleranza al glucosio rilevate in 40 pazienti con FC.
Lo studio
Dei 40 pazienti con fibrosi cistica inclusi nello studio, il 78% era affetto anche da intolleranza al glucosio, mentre il 22% aveva diabete di nuova diagnosi, Dopo un anno di trattamento, il 50% ha mostrato livelli di tolleranza al glucosio nella norma, il 40% intolleranza al glucosio e il 10% diabete (p<0,001). La tolleranza al glucosio è migliorata nel 57,5% dei pazienti, con una riduzione significativa sia al test glicemico di tolleranza orale al glucosio ad un’ora (p<0,01) e a due ore (p<0,001).
Nonostante alcuni limiti metodologici intrinseci (campione ridotto di pazienti e disegno non randomizzato), i risultati sono incoraggianti e sollecitano la messa a punto di studi longitudinali di dimensioni più ampie per definire meglio il ruolo dei farmaci modulatori di CFTR nella fibrosi cistica.