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Steatosi epatica: buoni risultati da farmaco sperimentale

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Steatosi epatica non alcolica e livelli elevati di colesterolo Ldl: il farmaco sperimentale VK2809 riduce in misura significativa i livelli epatici di grasso

Nei pazienti con steatosi epatica non alcolica e livelli elevati di colesterolo Ldl, il farmaco sperimentale VK2809 ha dimostrato di ridurre in misura significativa i livelli epatici di grasso anche al dosaggio di 5 mg giornalieri. Sono i nuovi risultati a 12 settimane di uno studio di fase II presentati al congresso della European Association For The Study Of The Liver (Easl) 2019 delle settimane scorse a Vienna, in Austria.

VK2809 è un agonista orale selettivo per il sottotipo beta del recettore della tiroide (TRβ) e per il tessuto epatico, con un potenziale terapeutico promettente in vari disordini lipidici. È sviluppato dalla biotech californiana Viking Therapeutics, focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie orali per il trattamento di disturbi endocrini e metabolici.

VK2809 appartiene a una famiglia di nuovi profarmaci, che vengono scissi in vivo in potenti composti tiromimetici. Si ritiene che l’attivazione selettiva del recettore TRß nel tessuto epatico influenzi favorevolmente i livelli di colesterolo e di lipoproteine attraverso meccanismi multipli, compreso l’aumento dei geni di espressione associati al metabolismo e alla clearance lipidica.

Al congresso di Vienna sono stati presentati i nuovi dati relativi alla coorte a basso dosaggio (5 mg giornalieri) del braccio di trattamento dello studio randomizzato di fase II, in cui VK2809 ha raggiunto gli endpoint primari e secondari in pazienti con colesterolo Ldl elevato e steatosi epatica non alcolica (Nafld), combinati con un promettente profilo di sicurezza e tollerabilità.

Riduzione del colesterolo LDL

Lo studio ha raggiunto con successo il suo endpoint primario, dimostrando nei pazienti trattati una riduzione significativa del colesterolo Ldl rispetto al placebo dopo 12 settimane. Inoltre il braccio di trattamento ha ottenuto miglioramenti significativi in ​​altri lipidi, inclusi i trigliceridi e le proteine ​​aterogene apolipoproteina B e lipoproteina (a), risultati che suggeriscono un potenziale beneficio cardiovascolare associato al trattamento con VK2809.

Riduzione dei grassi epatici

Lo studio ha raggiunto con successo anche il suo endpoint secondario, grazie a riduzioni significative del contenuto di grassi epatici rispetto al placebo dopo 12 settimane nel gruppo sottoposto a VK2809.

Sono stati considerati responder Il 100% dei soggetti trattati, con una riduzione relativa ≥ 30% rispetto al basale nel contenuto di grassi epatici alla settimana 12.

Con nuovi dati della coorte a 5 mg, la percentuale di risposta generale per i pazienti trattati con VK2809 è aumentata fino all’88%, rispetto a circa il 17% per i pazienti randomizzati a placebo.

Inoltre, la percentuale dei “super-responder”, ossia quei pazienti che hanno dimostrato una riduzione ≥ 50% del contenuto di grassi epatici a 12 settimane, è aumentata al 70%, quando ai dati precedenti sono stati incorporati quelli della coorte a 5 mg.

Nel complesso i risultati del gruppo trattato con la dose giornaliera da 5 mg sono paragonabili a quelli riportati in precedenza per i pazienti sottoposti al dosaggio da 10 mg giornalieri o a giorni alterni dopo 12 settimane.

In linea con i dati relativi alla dose più alta (10 mg), al dosaggio di 5 mg al giorno il farmaco è stato ben tollerato, senza segnalazione di eventi avversi gravi sia nel braccio di trattamento che in quello di controllo.

Sulla base dei risultati ottenuti, Viking sta attualmente pianificando uno studio di fase IIb con VK2809 nella steatoepatite non alcolica confermata da biopsia (Nash), che dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2019.

Informazioni su Viking Therapeutics
È una compagnia biotech con sede a San Diego, in California, focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie orali per il trattamento dei disturbi endocrini e metabolici.
Oltre a VK2809, i suoi programmi clinici includono VK0214, un nuovo agonista orale a piccole molecole selettivo per il TRß per il trattamento della adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (X-Ald).

VK5211, un modulatore orale selettivo non-steroideo del recettore degli androgeni, che in uno studio di fase II in pazienti in convalescenza dopo frattura dell’anca, ha fatto registrare miglioramenti significativi nella massa corporea magra rispetto al placebo.

E VK0612, un candidato farmaco orale in fase II per il trattamento del diabete di tipo 2, nonché due programmi in fase precoce di sviluppo mirati a malattie metaboliche e anemia.

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